Obtention de la désignation « médicament orphelin » pour
ADV7103 dans le traitement de la cystinurie par la FDA.


• Après l’Acidose Tubulaire Rénale distale en décembre 2022, ADV7103 obtient le statut
« médicament orphelin » aux Etats-Unis dans la cystinurie
• Une étape décisive pour la société et son produit phare, longtemps attendue, est
désormais franchie
• Trouble rénal héréditaire, la cystinurie, un important besoin médical non satisfait,
concerne environ 30.000 patients outre-Atlantique
• Forte de cette nouvelle structurante, la Société envisage maintenant sous les
meilleures auspices la signature d’un partenariat pour poursuivre le développement
et préparer la commercialisation d’ADV7103 aux Etats-Unis dans ses deux indications :
la cystinurie et l’ATRd



Paris, France, le 25 mars 2024, à 7h30 (CET) – Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI -
FR0013296746), société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation
de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd'hui
que ADV7103, son médicament propriétaire, a obtenu le statut de médicament orphelin (Orphan Drug
Designation - ODD) pour le traitement de la cystinurie aux Etats-Unis. Cette désignation a été délivrée
par la Food and Drug Administration américaine (US FDA). ADV7103 est l’un des rares médicaments à
obtenir la désignation orpheline aux Etats-Unis dans deux indications, la cystinurie et l’Acidose
Tubulaire Rénale distale (ATRd).

Didier Laurens, Directeur Général d’Advicenne, déclare : « Après une première désignation orpheline
d’ADV7103 dans l’ATRd, nous sommes absolument ravis d’annoncer ce jour l’obtention du statut de
médicament orphelin dans la cystinurie. Après des mois d’intenses échanges avec la FDA, il s’agit d’une
formidable nouvelle pour Advicenne et d’un élément majeur de création de valeur. Je suis très fier des
équipes qui ont travaillé dur pour ce succès, en particulier aux Etats-Unis. Très fier également que les
premières données cliniques obtenues en France aient convaincu la FDA de l’intérêt d’ADV7103 dans la
prise en charge de la cystinurie. Le traitement de cette affection par une alcalinisation simplifiée est un
important besoin médical non couvert et constitue un marché potentiel très significatif avec plus de
30.000 patients aux Etats-Unis. L’obtention de cette désignation dans la cystinurie est le puissant levier
que nous attendions pour accélérer et finaliser les discussions avec des partenaires potentiels aux Etats-
Unis. »

La cystinurie est une maladie génétique caractérisée par une accumulation de la cystine, un acide
aminé, dans les reins et la vessie. Ces taux élevés de cystine provoquent la formation récurrente de
calculs de cystine dans les reins, l’uretère et la vessie. Les calculs de cystine entraînent diverses
complications, comme l’hypertension, de fortes douleurs abdominales, des infections urinaires à
répétition, des troubles de la fonction rénale touchant jusqu’à 70 % des patients et un
dysfonctionnement rénal chronique. Ces complications peuvent, à terme, mener à une insuffisance
rénale chronique.


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A ce jour, 40.000 patients souffriraient de cystinurie en Europe et environ 30.000 aux Etats-Unis. Le
traitement de cette pathologie repose d’abord sur l’alcalinisation des urines combinée à des apports
hydriques importants et un régime pauvre en protéines pour limiter la formation récurrente de calculs
rénaux. ADV7103, combinaison fixe innovante et propriétaire de citrate de potassium et bicarbonate
de potassium à libération prolongée, a le potentiel de devenir le premier médicament majeur dans le
traitement de la cystinurie en Amérique du Nord, comme en Europe, où ADV7103 est également
désigné médicament orphelin depuis décembre 2022.



A PROPOS D’ADVICENNE

Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI - FR0013296746) est une entreprise pharmaceutique créée
en 2007, spécialisée dans le développement de traitements innovants en néphrologie. Son
médicament principal, Sibnayal® a reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe et au
Royaume-Uni dans le traitement de l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd). ADV7103 est
actuellement en phase avancée de développement clinique aux Etats-Unis et au Canada dans l’ATRd
et dans la cystinurie en Europe et aux Etats-Unis. Basée à Paris, Advicenne, cotée sur le marché
Euronext depuis 2017, est cotée depuis le 30 mars 2022 sur le marché Euronext Growth à Paris à la
suite de son transfert de cotation. Pour plus d’informations : https://advicenne.com/



CONTACTS

Advicenne Ulysse Communication
Didier Laurens, Directeur Général Media relations
+33 (0) 1 87 44 40 17 Bruno Arabian
Email : investors@advicenne.com +33 (0)6 87 88 47 26
Email : advicenne@ulysse-communication.com


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y compris ceux énumérés dans le chapitre 3 « Facteurs de risque » du document d’enregistrement universel d’Advicenne
déposé́ auprès de l’Autorité́ des marchés financiers le 28 avril 2023. Advicenne ne prend aucun engagement de mettre à̀ jour
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