Valerio Therapeutics fait une mise à jour du
développement clinique de son essai clinique de
phase 1/2 VIO-01
• Le premier niveau de dose, évaluant 3 pa�ents de l'essai VIO-01-101, a été autorisé conformément
aux recommanda�ons du Comité d'examen clinique.
• Aucun événement indésirable cliniquement significa�f ou grave n'a été rapporté et aucune dose
maximale tolérée (DMT) n'a été déclarée.
• Trois sites ont été ac�vés : NEXT Oncology San Antonio, Florida Cancer Specialists et l'Université
d'Oklahoma.

Paris (France), le 22 mai 2024 – 20 h CET – Valerio Therapeu�cs S.A. (Euronext Growth Paris : ALVIO), ci-
après « Valerio Therapeu�cs » ou « la Société », société de biotechnologie au stade clinique spécialisée
dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de
l’ADN tumoral (DDR) et les oncogènes pilotes, annonce ce jour l'achèvement du dosage de la première
cohorte de sujets dans son essai de phase 1/2 du candidat principal, VIO-01, un leurre pan-DDR pour le
traitement des tumeurs solides.

VIO-01 est le leurre ADN de nouvelle généra�on généré à par�r de la plateforme propriétaire PlatON de
Valerio Therapeu�cs. Produit op�misé avec des modifica�ons pour augmenter la demi-vie, la stabilité
plasma�que et le ciblage des tumeurs, VIO-01 est un puissant piégeur pan-DDR capable d'abroger de
mul�ples voies de dommages à l'ADN, y compris la recombinaison homologue et la jonc�on non
homologue. La nature pan-piégeuse de VIO-01 permet de traiter un large éventail d'indica�ons
poten�elles de tumeurs solides plutôt que de se limiter aux muta�ons BRCA1/2 ou à la posi�vité HRD,
comme c'est le cas avec d'autres inhibiteurs de dommages à l'ADN.

Le Comité d'examen clinique (CRC) est composé des équipes médicales et de sécurité de Valerio
Therapeu�cs ainsi que des inves�gateurs principaux qui se sont réunis pour examiner toutes les
informa�ons de sécurité disponibles et per�nentes de la première cohorte de 3 pa�ents. Aucun
événement indésirable cliniquement significa�f ou grave n'a été rapporté et aucune dose maximale
tolérée (DMT) n'a été déclarée, ce qui a permis au Comité d'examen clinique d'accepter à l'unanimité de
passer à la deuxième cohorte de doses.

La phase 1b de l'essai VIO-01-101 vise à déterminer la dose recommandée pour la phase 2 et/ou la dose
pharmacologiquement ac�ve chez les pa�ents ateints de tumeurs solides sélec�onnées, notamment le
cancer de l'ovaire HRD+, le cancer du sein mutant BRCA1/2, le cancer de la prostate mutant HRR et les
tumeurs solides présentant des muta�ons HRR. L'escalade de la dose jusqu'à des exposi�ons cliniquement
per�nentes et l'expansion de la sécurité devraient se poursuivre sur 2024.

Dr. Shefali Agarwal, Présidente Directrice Générale, déclare « Le résultat de cete réunion représente une
étape importante dans le développement de VIO-01 et de la plateforme PlatON. Il s'agit d'une étape
importante dans notre parcours pour devenir un leader dans le développement de médicaments


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innovants avec des mécanismes d'ac�on uniques. Nous sommes sa�sfaits de la tolérance encourageante
observée dans cete première cohorte de pa�ents et nous sommes impa�ents de faire franchir à ce
candidat-médicament un pas de plus vers les pa�ents. Plus important encore, nous tenons à remercier
nos chercheurs et nos pa�ents dévoués pour avoir accepté de par�ciper à cet essai et nous sommes
enthousiastes à l'idée de poursuivre notre collabora�on. »

***
À propos de Valerio Therapeutics
Valerio Therapeu�cs (Euronext Growth Paris : ALVIO) est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe
de nouveaux médicaments contre le cancer en ciblant les fonc�ons de l'ADN tumoral par des mécanismes d'ac�on sans
équivalents dans le domaine très recherché de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR). La Société se concentre sur le
développement de composés novateurs first-in-class ou disrup�fs depuis la recherche transla�onnelle jusqu’à la preuve de
concept clinique, un point d'inflexion créateur de valeur et atrayant pour de poten�els partenaires.

platON est la plateforme chimique exclusive de Valerio Therapeu�cs de thérapies leurres à ADN, qui génère de nouveaux
composés innovants et élargit le portefeuille de produits de la société.

VIO-01 (anciennement OX425), le deuxième composé de platON, est un nouveau leurre pan-DDR doté d'une ac�vité
an�tumorale élevée. Il médie également de mul�ples effets immunos�mulateurs en ac�vant la voie STING. En 2023, VIO-
01 a fait l'objet d'un développement préclinique permetant l'obten�on d'une IND jusqu'à la soumission d'une IND et
l'obten�on d'un retour posi�f de la Food and Drug Administra�on aux Etats-Unis («FDA») pour lancer son développement
clinique.

DecoyTAC : la plateforme platON de 3e généra�on, exploitant le mode d'ac�on unique des thérapies leurres à ADN
couplées à la dégrada�on ciblée des protéines (PROTAC). Cete évolu�on étend l'ac�vité de la plateforme platON au-delà
de la répara�on de l'ADN en ciblant d'autres protéines telles que la transcrip�on et les facteurs épigéné�ques, en oncologie
et en dehors de l'oncologie pour d'autres maladies comme les maladies inflammatoires et musculaires.
Pour plus d’informations, visitez www.valeriotx.com.



Déclara�ons prospec�ves
Le présent communiqué con�ent de manière implicite ou expresse certaines déclara�ons prospec�ves rela�ves à Valerio
Therapeu�cs et à son ac�vité. Ces déclara�ons dépendent de certains risques connus ou non, d'incer�tudes, ainsi que d'autres
facteurs, qui pourraient conduire à ce que les résultats réels, les condi�ons financières, les performances ou réalisa�ons de Valerio
Therapeu�cs diffèrent significa�vement des résultats, condi�ons financières, performances ou réalisa�ons exprimés ou sous-
entendus dans ces déclara�ons prospec�ves. Valerio Therapeu�cs émet ce communiqué à la présente date et ne s'engage pas à
metre à jour les déclara�ons prospec�ves qui y sont contenues, que ce soit par suite de nouvelles informa�ons, événements
futurs ou autres. Pour une descrip�on des risques et incer�tudes de nature à entraîner une différence entre les résultats réels,
les condi�ons financières, les performances ou les réalisa�ons de Valerio Therapeu�cs et ceux contenus dans les déclara�ons
prospec�ves, veuillez-vous référer aux Facteurs de Risque décrits dans le dernier document d’enregistrement ou tout autre
rapport financier périodique ou communiqué de presse, disponibles gratuitement sur le site Internet de la Société
(www.valeriotx.com) et/ou de l’AMF (www.amf-france.org).


Contacts

Valerio Therapeu�cs
Rela�ons inves�sseurs
investors@valeriotx.com
+33 (0) 1 70 38 33 99




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