OSE Immunotherapeutics présente des données précliniques sur sa
plateforme ARNm thérapeutique dans le traitement des
maladies auto-immunes et inflammatoires
Au congrès annuel FOCIS, San Francisco (18 – 21 juin)

Nantes, France – le 20 juin 2024, 7 heures 30 – OSE Immunotherapeutics SA (ISIN:
FR0012127173; Mnemo : OSE) présente, sous format poster, des données précliniques sur sa
plateforme ARNm (Acide Ribonucléique messager) thérapeutique dans le traitement des
maladies auto-immunes et inflammatoires au congrès annuel FOCIS (Federation of Clinical
Immunology Societies) qui se tient à San Francisco (18 – 21 juin, 2024).
L'IL-35 (Interleukine-35) est une cytokine immunosuppressive (1) capable d’inhiber fortement
l’inflammation liée au système immunitaire en agissant sur plusieurs cellules immunitaires (cellules T,
cellules myéloïdes, cellules B). L’IL-35 peut favoriser la différenciation des cellules B et T vers un état
fonctionnel régulateur pour limiter la réponse inflammatoire. Dans des études précliniques, l’IL-35 a
démontré un rôle clé dans le contrôle de plusieurs désordres immunitaires, dont les maladies auto-
immunes, les maladies infectieuses et le cancer.
La plateforme ARNm thérapeutique d’OSE Immunotherapeutics a été conçue pour délivrer localement
de l’ARNm dans le tissu inflammatoire via des nanoparticules lipidiques. L’ARNm code l’immunothérapie
pour supprimer localement la réponse immunitaire dans le traitement de maladies auto-immunes et
inflammatoires. Cette plateforme présente un potentiel de délivrance de médicaments
d’immunothérapie innovants et vise une nouvelle biologie qui ne peut pas être ciblée avec les
traitements biologiques standards.
Le poster, intitulé : “Local delivery of IL-35 mRNA therapeutic using lipid-based nanoparticles vector
demonstrates high efficacy to suppress autoimmune Hepatitis” présente les principales données
précliniques :
- L’ARNm thérapeutique utilisant un vecteur par nanoparticules lipidiques permet une délivrance
sélective et l’expression locale de la cytokine immunosuppressive IL-35 dans le foie.
- L’ARNm thérapeutique IL-35 peut supprimer l’inflammation hépatique auto-immune chronique et
aiguë dans différents modèles précliniques murins grâce à l’inhibition de l’activation des cellules B
et T.
- L’inhibition spécifique des auto-anticorps a été observée après traitement par ARNm thérapeutique
IL-35 dans un modèle inflammatoire d’hépatite chronique.
Aurore Morello, Directrice de la R&D d’OSE Immunotherapeutics, commente : « Nous sommes très
heureux de partager, pour la première fois, les résultats de nos recherches sur l’ARNm thérapeutique IL-
35 avec la communauté scientifique internationale. Notre équipe de recherche développe des
médicaments d’immunothérapie de nouvelle génération qui modulent la réponse des cellules
immunitaires en immuno-inflammation et en immuno-oncologie. Cet ARNm thérapeutique IL-35
innovant ouvre des perspectives de traitement dans les maladies auto-immunes et inflammatoires, en
particulier dans l’hépatite auto-immune, un désordre inflammatoire et immunitaire grave du foie, dont
le besoin médical non satisfait est important ».
(1)
Hu S. et al Frontiers in Pharmacology 2021: The Role of IL-35 in the Pathophysiological Processes of Liver
Disease


À PROPOS DE L’HÉPATITE AUTO-IMMUNE
L'hépatite auto-immune (HAI) est une maladie chronique et inflammatoire du foie, d’origine immunitaire et
potentiellement mortelle. Le système immunitaire de la personne touchée attaque (anticorps) les hépatocytes, les
cellules du foie, ce qui provoque l’inflammation du foie. L’HAI peut causer des cicatrices du foie et in fine, évoluer
vers une cirrhose et une insuffisance hépatique si le traitement n’est pas suffisant. La première ligne de traitement
est une forte dose de corticoïdes ou d’azathioprine, qui comporte des risques spécifiques en utilisation chronique.

L'HAI est une maladie orpheline. Environ 10 à 40 % des personnes touchées entrent en rémission. Cependant, la
plupart d’entre elles (75 à 80 %) doivent finalement redémarrer un traitement car la maladie se réactive. La récidive
intervient généralement dans les 6 à 12 premiers mois après l’arrêt du traitement, le plus souvent chez les
personnes ayant présenté une cirrhose à la première biopsie du foie.

Épidémiologie : l’incidence et la prévalence mondiales de l’HAI sont respectivement de 1,28 cas pour 100 000
habitants par an et de 15,65 cas pour 100 000 habitants (Global incidence and prevalence of auto-immune
hepatitis, 1970-2022: a systematic review and meta-analysis, Hahn et al Lancet 2023). Aux États-Unis, environ
60 000 à 70 000 adultes sont touchés par l’HAI, environ 30 000 à 35 000 ne répondent pas aux traitements actuels
de première et de seconde ligne et sont en attente de nouvelles options thérapeutiques (Current and Emerging
Treatments for Autoimmune Hepatitis, Weinberg EM et al. Gastroenterology and Hepatology 2024). En Europe,
une analyse a montré une incidence de 1,1 à 2,56 pour 100 000 habitants et une prévalence de 17,3 à 18,3.

À PROPOS D’OSE IMMUNOTHERAPEUTICS

OSE Immunotherapeutics est une société de biotechnologie qui développe des produits first-in-class en immuno-
oncologie (IO) et immuno-inflammation (I&I). Son portefeuille clinique first-in-class comprend :
• Tedopi® (immunothérapie d’activation des lymphocytes T spécifiques contre les cellules cancéreuses, « off-
the-shelf » à base de néo-épitopes) : le produit le plus avancé de la Société ; résultats positifs de l’essai de
Phase 3 (Atalante 1) dans le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) chez les patients en résistance
secondaire après échec d’un inhibiteur de point de contrôle. D’autres essais, promus par des groupes
cliniques en oncologie, de Tedopi® en combinaison sont en cours dans des tumeurs solides.

• OSE-279 (anti-PD1) : Premiers résultats positifs de l’étude de Phase 1/2 en cours dans les tumeurs solides.
• OSE-127 - Lusvertikimab (anticorps monoclonal humanisé antagoniste du récepteur IL-7) : Phase 2 en cours
dans la rectocolite hémorragique (promoteur OSE Immunotherapeutics) ; des travaux de recherche
préclinique en cours dans les leucémies (OSE Immunotherapeutics).
• FR104/VEL-101 (anticorps monoclonal anti-CD28) : développé en partenariat avec Veloxis Pharmaceuticals,
Inc. dans la transplantation ; Phase 1/2 en cours dans la transplantation rénale (sous la promotion du Centre
Hospitalier Universitaire de Nantes) ; Phase 1 finalisée avec succès aux Etats-Unis (promoteur Veloxis
Pharmaceuticals, Inc.).
• Anticorps monoclonaux anti-SIRPα développés en partenariat avec Boehringer Ingelheim (BI) dans les
tumeurs solides avancées et les maladies cardiovasculaires, rénales et métaboliques (CVRM) ; résultats
positifs de la Phase 1 d’escalade de dose en monothérapie et en association ; démarrage d’une Phase 2 dans
les maladies CVRM prévu fin 2024.
• ABBV-230 (anticorps monoclonal agoniste de ChemR23) développé en partenariat avec AbbVie dans
l’inflammation chronique.
OSE Immunotherapeutics vise à créer une valeur significative à travers ses trois plateformes de recherche
brevetées, au centre de son objectif de délivrer des traitements d’immunothérapie de nouvelle génération first-
in-class :
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- Plateforme Anticorps monoclonaux pro-résolutifs qui vise à améliorer la résolution de l’inflammation et à
optimiser le potentiel thérapeutique du ciblage des neutrophiles et des macrophages en I&I. ABBV-230
(licencié à AbbVie) est le premier candidat issu de cette plateforme, d’autres programmes de recherche sont
en cours sur des nouvelles cibles GPCRs.
- Plateforme Points de contrôle myéloïdes qui vise à optimiser le potentiel thérapeutique des cellules myéloïdes
en IO en ciblant les récepteurs immunitaires régulateurs exprimés par les macrophages et les cellules
dendritiques. BI 765063 et BI 770371 (licenciés à Boehringer Ingelheim) sont les candidats les plus avancés
générés par cette plateforme. D’autres programmes de recherche sont en cours, en particulier le nouvel
anticorps monoclonal anti-CLEC-1 qui a montré des résultats précliniques positifs en monothérapie.
- Plateforme BiCKI®, une plateforme bifonctionnelle de protéines de fusion construite autour d’une ossature
centrale anti-PD1 fusionnée à de nouvelles cibles d’immunothérapies pour augmenter l’efficacité antitumorale
avec des cellules T spécifiques à la tumeur « cis-potentialisantes ». Un premier programme a été acquis par
Boehringer Ingelheim.
- Plateforme ARNm thérapeutique qui permet de délivrer une immunothérapie innovante codée par ARN au
site de l’inflammation pour contrôler et/supprimer localement la réponse immunitaire et l’inflammation.

Plus d’informations sur les actifs d’OSE Immunotherapeutics sont disponibles sur le site de la Société : http://ose-
immuno.com
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Contacts
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sylvie.detry@ose-immuno.com Florence Portejoie
fportejoie@fp2com.fr
+33 6 07 768 283
Nicolas Poirier
Chief Executive Officer U.S. Media Contact
nicolas.poirier@ose-immuno.com RooneyPartners LLC
Kate Barrette
kbarrette@rooneypartners.com
+1 212 223 0561
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prospectives ne constituent en rien la garantie de performances à venir.
Ce communiqué n’inclut que des éléments résumés et doit être lu avec le Document d’Enregistrement Universel d’OSE
Immunotherapeutics, enregistré par l’AMF le 30 avril 2024, incluant le rapport financier annuel 2023, disponible sur le site
internet d’OSE Immunotherapeutics.
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l’exception de ce qui serait requis par les lois et règlements applicables.


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