Advicenne franchit des étapes majeures aux Etats-Unis grâce à
plusieurs opinions favorables de la FDA sur ADV7103

• La FDA autorise le dépôt d’une demande d’AMM d’ADV7103 dans l’ATRd sans
étude clinique supplémentaire
• La décision de désignation orpheline de ADV7103 dans la cystinurie a ouvert des
échanges constructifs, en cours, avec la FDA sur le développement dans cette
indication
• Ces réussites vont accélérer les perspectives partenariales pour la
commercialisation d’ADV7103 aux Etats-Unis, alors que la société avait déjà reçu
des marques d’intérêt


Paris, France, le 1er octobre 2024, à 7h00 (CET) – Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI -
FR0013296746), société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation
de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, annonce aujourd’hui
le franchissement d’étapes majeures dans le programme de développement de son médicament
ADV7103 aux Etats-Unis et la recherche de partenaires commerciaux.

ADV7103 dans l’ATRd (Acidose Tubulaire Rénale distale) : les données européennes sont
jugées satisfaisantes par la FDA pour un dépôt d’AMM sans étude clinique additionnelle aux
Etats-Unis

Après de nombreux échanges avec les experts de la FDA (Food & Drug Administration américaine),
l’Agence a estimé que les données cliniques européennes peuvent servir de support à une demande
d’enregistrement dans l’ATRd. En conséquence, Advicenne ne conduira pas d’étude clinique spécifique
sur le territoire américain, réduisant ainsi de manière significative le temps et le coût nécessaires au
dépôt d’une demande d’AMM outre-Atlantique dans cette indication.

Cette opinion favorable de la FDA a été obtenue à partir de l’ensemble des données cliniques
disponibles en Europe. En particulier, celles de l’étude pivot de phase 3 (B21CS) et de l’étude suivi à
long terme (B22CS), qui permettent à Advicenne de disposer de données cliniques d’efficacité et de
tolérance chez des patients suivis sur une période de plus de 6 ans. Ces études, présentées notamment
à l’European Renal Association (ERA) et à l’European Society of Pediatric Nephrology (ESPN), seront
complétées des données issues de cohorte en vie réelle (Real World Evidence – RWE), et des données
de pharmacovigilance européenne.

A l’issue d’une première phase de discussions, la FDA avait considéré que les données de sécurité du
médicament satisfaisaient leur demande en matière de tolérance à long terme du produit. Cette
première phase avait ouvert le champ à une discussion sur la pertinence des données d’efficacité
issues de ces mêmes études. Tel était l’objet de la deuxième phase d’échanges avec des données
d’analyse complémentaires issues des études.




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Advicenne travaille désormais à la production du dossier d’AMM accompagné notamment d’analyses
complémentaires sur l’histoire naturelle des patients et de la maladie ; et prévoit le dépôt d’une
demande d’AMM dans le courant de l’année 2025. Rappelons que ADV7103 dispose du statut de
médicament orphelin dans l’indication ATRd aux Etats-Unis.

Les résultats des études précitées seront rappelés lors d’une réunion d’analystes qui sera programmée
rapidement.


ADV7103 dans la cystinurie : préparation du développement clinique en concertation avec
la FDA

L’obtention du statut de médicament orphelin de ADV7103 dans la cystinurie en mars dernier, a permis
de valider, auprès de la FDA, la stratégie réglementaire et clinique choisie par Advicenne, appuyée par
des résultats cliniques préliminaires obtenus en Europe, ainsi que les opinions d’expert sur les besoins
médicaux dans cette maladie rénale rare. C’est dans ce contexte que la Société a souhaité évoquer
avec la FDA le plan de développement clinique proposé pour servir de base à une autorisation de mise
sur le marché dans cette indication. Un nouveau cycle d’échange aura lieu avant la fin de l’année 2024.

Cette démarche est fortement soutenue tant par les leaders d’opinion européens et américains, que
par l’International Cystinuria Foundation, l’association américaine des patients cystinuriques. Tous
conviennent de l’importance de l’alcalinisation dans la prise en charge de la maladie et l’absence d’un
traitement alcalinisant à la fois bien toléré et permettant une maîtrise du pH sur 24 heures. Ainsi, les
récentes données issues du registre européen de la cystinurie montrent que moins d’un quart des
patients cystinuriques en Europe ont un pH urinaire au-dessus de 7,5, qui est l’objectif thérapeutique
des recommandations internationales.

A la suite des échanges avec la FDA, Advicenne sera en mesure de mettre en place un essai clinique
dans la cystinurie. Cette étude recruterait des patients simultanément aux Etats-Unis et en Europe,
permettant de déposer une demande d’enregistrement sur les deux territoires. Rappelons qu’en
Europe ADV7103 dispose également du statut de médicament orphelin dans l’indication cystinurie. La
cystinurie affecte environ 30.000 patients aux Etats-Unis et 40.000 en Europe, et représente un marché
potentiel significatif pour ADV7103.


Accélération vers un accord avec des partenaires potentiels aux Etats-Unis

Plusieurs acteurs de l’industrie pharmaceutique avaient montré un intérêt pour ADV7103 dans ses
deux indications aux Etats-Unis, un territoire qu’Advicenne souhaite couvrir avec un partenaire.
Advicenne a ainsi reçu une première proposition pour les droits de ADV7103 aux Etats-Unis, dont les
conditions demeurent confidentielles. Le récent news flow devrait susciter d’autres marques d’intérêt,
que la société entend poursuivre activement, et particulièrement à compter de la fin de l’année 2024.


Didier Laurens, Directeur Général d’Advicenne, a commenté : « Les derniers échanges avec la Food
and Drug Administration américaine ont été particulièrement pragmatiques et fructueux. Ils
démontrent la qualité des données cliniques que nous avons accumulées ces dernières années et
l’expertise des équipes en place. Avec l’autorisation de notre dépôt d’AMM pour ADV7103 sans avoir à
conduire d’étude clinique supplémentaire aux Etats-Unis dans l’ATRd d’une part, et la simplification


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possible de son développement clinique dans la cystinurie d’autre part, Advicenne dispose désormais
de toutes les cartes pour concrétiser dans un avenir proche un accord commercial structurant aux Etats
Unis dans les deux indications couvertes par notre traitement. »


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A PROPOS D’ADVICENNE

Advicenne (Euronext Growth Paris ALDVI - FR0013296746) est une entreprise pharmaceutique créée
en 2007, spécialisée dans le développement de traitements innovants en néphrologie. Son
médicament principal, Sibnayal® (ADV7103) a reçu une autorisation de mise sur le marché en Europe
et en Grande-Bretagne dans le traitement de l’acidose tubulaire rénale distale (ATRd). ADV7103 est
actuellement en phase avancée de développement clinique aux Etats-Unis et au Canada dans l’ATRd
et dans la cystinurie en Europe et aux Etats-Unis. Basée à Paris, Advicenne, cotée sur le marché
Euronext depuis 2017, est cotée depuis le 30 mars 2022 sur le marché Euronext Growth à Paris à la
suite de son transfert de cotation. Pour plus d’informations : https://advicenne.com/


CONTACTS

Advicenne Ulysse Communication
Didier Laurens, Directeur Général Media relations
+33 (0) 1 87 44 40 17 Bruno Arabian
Email: investors@advicenne.com +33 (0)6 87 88 47 26
Email: advicenne@ulysse-communication.com



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prévisibles et généralement en dehors du contrôle d’Advicenne qui peuvent impliquer que les résultats et
évènements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont exprimés, induits ou prévus dans les
informations et déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les incertitudes
inhérentes à la mise sur le marché et à la commercialisation des médicaments développés par Advicenne ainsi
que ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics déposés par Advicenne auprès de l’Autorité
des marchés financiers y compris ceux énumérés dans le chapitre 3 « Facteurs de risque » du document
d’enregistrement universel d’Advicenne déposé auprès de l’Autorité des marchés financiers le 5 avril 2024.
Advicenne ne prend aucun engagement de mettre à jour les informations et déclarations prospectives sous



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réserve de la réglementation applicable notamment les articles 223-1 et suivants du règlement général de
l’Autorité des marchés financiers.




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