Press release


De nouvelles données soutenant une nouvelle approche de
médecine de précision pour les patients atteints de SLA
avec le GNK-301 de GeNeuro présentées lors du 35e
Symposium international sur la SLA/MMN.


Genève, Suisse, 6 décembre 2024 - 18h30 CET - GeNeuro (Euronext Paris : CH0308403085 - GNRO),
société biopharmaceutique dont l'objectif est de s'attaquer aux facteurs de progression des maladies
neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a annoncé
aujourd'hui que des résultats révolutionnaires sur une stratégie potentielle de médecine de précision pour
la SLA avec le GNK-301 de GeNeuro ont été présentés lors du 35e Symposium international sur la
SLA/MNM, à Montréal, au Canada, du 6 au 8 décembre 2024. La présentation a été faite par le Dr.
Darshan Pandya, du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)/National Institutes
of Health (NIH).

La recherche, menée par GeNeuro, à travers sa filiale lyonnaise de R&D GeNeuro Innovation SAS, en
collaboration avec des institutions de premier plan, dont le NIH/NINDS, ERBC-Voxcan (France) et
l'Université d'Oxford (Royaume-Uni), met en évidence le potentiel du GNK-301 de GeNeuro, un anticorps
monoclonal humanisé ciblant HERV-K ENV, une protéine neurotoxique souvent présente dans le liquide
céphalo-rachidien des patients atteints de la SLA. Il a été démontré que cette protéine contribue à la mort
des cellules neuronales et au dysfonctionnement de la barrière hémato-encéphalique, deux
caractéristiques de la SLA. Des études précliniques ont montré que le GNK-301 peut être utilisé pour
détecter la présence de la protéine HERV-K ENV dans un test de laboratoire et qu'il peut ensuite être
utilisé comme médicament pour neutraliser les effets nocifs de HERV-K ENV, en protégeant les neurones
et en prévenant les dommages à la barrière hémato-encéphalique. Ainsi, en étant capable de détecter
cette protéine toxique chez les patients atteints de SLA et en démarrant un traitement neutralisant à un
stade précoce, GeNeuro propose une nouvelle approche de médecine de précision qui offre l'espoir de
transformer le traitement de la SLA.

« Nous sommes ravis de partager ces résultats prometteurs et de féliciter le NIH/NINDS, ERBC-Voxcan
et l'Université d'Oxford pour ces nouvelles données passionnantes, qui ouvrent la voie à une nouvelle
approche de médecine de précision dans le traitement de la SLA sporadique », a déclaré Hervé Perron,
directeur scientifique de GeNeuro.

À propos de GNK-301 et de HERV-K ENV
Des études ont montré que la protéine HERV-K ENV agit comme une neurotoxine, contribuant à la mort
des cellules neuronales et au dysfonctionnement de la barrière hémato-encéphalique (BHE), deux
caractéristiques de la pathologie de la SLA. En laboratoire, un test avec le GNK-301 est capable de
confirmer la présence de HERV-K ENV dans des échantillons de liquide céphalo-rachidien (LCR) de
patients atteints de SLA et, par conséquent, d'identifier ceux qui bénéficieraient de son administration en
tant que médicament. En tant que médicament à base d'anticorps monoclonal neutralisant, GNK-301
abolit la neurotoxicité du LCR de la SLA dans les cultures de neurones dérivées d’'iPSC et la mort
neuronale chez les souris ayant reçu une injection stéréotaxique de HERV-K ENV. De manière
surprenante, lorsqu'elle est présente dans le cerveau, la protéine HERV-K ENV reproduit le
dysfonctionnement de la BHE observé dans les cerveaux de patients atteints de SLA, dysfonctionnement
qui a également été évité par le GNK-301. Dans les installations animales d'ERBC-Voxcan (France),
lorsque le GNK-301 marqué a été injecté par voie intraveineuse à des souris, on a constaté qu'il ne
s'accumulait que dans les parties du cerveau où la protéine HERV-K ENV était présente. Il convient de


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noter que des études antérieures ont soutenu l'utilisation du GNK-301 en tant que médicament : les
personnes atteintes de SLA qui produisent leurs propres auto-anticorps endogènes contre HERV-K ENV
vivent plus longtemps. Cependant, le GNK-301, comparé aux auto-anticorps, présente l'énorme avantage
d'avoir une affinité et un effet neutralisant beaucoup plus importants. En outre, l'effet observé de cette
neurotoxine endogène sur la BHE facilite le transport de l'anticorps dans le tissu cérébral après son
administration par voie intraveineuse. D'autres études précliniques sont en cours, mais la planification de
la production de GNK-301 à des fins médicales est en cours afin de fournir l'anticorps pour des études
cliniques chez des patients atteints de SLA qui auront été testés positifs pour HERV-K ENV avec le test
immunologique dédié de GeNeuro. Il s'agirait de la première stratégie intégrée de médecine de précision
pour la SLA sporadique.

A propos de GeNeuro
La mission de GeNeuro est de développer des traitements sûrs et efficaces contre les troubles neurologiques et les
maladies auto-immunes, telles que la sclérose en plaques, en neutralisant les facteurs causaux codés par les
HERV, qui représentent 8 % de l'ADN humain. GeNeuro est basée à Genève, en Suisse, et possède des
installations de R&D à Lyon, en France.

Pour plus d’information, visitez: www.geneuro.com




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+41 22 552 48 00
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