Communiqué de presse



Sensorion présente des données de l'essai clinique de
Phase 1/2 de thérapie génique Audiogene
• Le produit de thérapie génique SENS-501 et la procédure chirurgicale sont bien tolérés
par les deux premiers patients traités et des évolutions comportementales
encourageantes sont observées chez ces deux nourrissons
• Sensorion prévoit la tenue d’un séminaire en ligne avec des leaders d’opinion au début
de l’année 2025 afin de détailler et commenter les données de sécurité de la première
cohorte, les mesures qualitatives et quantitatives de l’efficacité, ainsi que les prochaines
étapes de développement de l’étude clinique de Phase 1/2 Audiogene, notamment les
interactions prévues avec la Food and Drug Administration américaine

Montpellier, 18 décembre 2024, 7h30 – Sensorion (FR0012596468 – ALSEN), société pionnière de
biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour
restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des troubles de la perte auditive, annonce aujourd'hui de
nouvelles données confirmant la sécurité du SENS-501 chez les deux premiers patients injectés dans
l'étude Audiogene menée par la Société. Il s'agit d'un essai clinique de Phase 1/2 évaluant le SENS-
501 chez des patients âgés de 6 à 31 mois, naïfs d'implant cochléaire, souffrant d'une forme spécifique
de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline).

Le critère principal de la première partie d'escalade de dose de l'étude clinique Audiogene est la sécurité
d’une injection intra-cochléaire de SENS-501 chez des nourrissons et jeunes enfants âgés de 6 à 31
mois au moment du traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de la vie, période
où la plasticité cérébrale est optimale, Sensorion vise à maximiser les chances de ces jeunes enfants
d'acquérir la parole et le langage, transformant ainsi potentiellement leur vie. Pour les deux premiers
nourrissons traités dans la première cohorte, le produit de thérapie génique SENS-501 et la procédure
chirurgicale ont été bien tolérés : l'administration intra-cochléaire du produit de thérapie génique s'est
déroulée sans incident et aucun événement indésirable grave n'a été signalé. En outre, des
améliorations comportementales encourageantes ont été observées chez les deux petits enfants.
Sensorion prévoit la tenue d’un séminaire en ligne avec des leaders d’opinion au début de l’année 2025
afin de détailler et commenter les données de sécurité de la première cohorte, les mesures qualitatives
et quantitatives de l’efficacité, ainsi que les prochaines étapes de développement de l’étude clinique de
Phase 1/2 Audiogene, notamment les interactions prévues avec la Food and Drug Administration
américaine. Des renseignements complémentaires au sujet de cet évènement seront communiqués
prochainement.

La Société continue de prévoir l'achèvement du recrutement de la première cohorte d'ici la fin de l'année
et le recrutement de la deuxième cohorte d'ici la fin du premier semestre 2025.

Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion, déclare : « Je suis très satisfaite des progrès
réalisés dans l'essai clinique de Phase 1/2 d'Audiogene évaluant le SENS-501, une thérapie qui pourrait
potentiellement révolutionner le paysage thérapeutique des traitements des troubles de l'audition et que
nous développons en collaboration avec l'Institut Pasteur. Les résultats d'aujourd'hui confirment
l’excellent profil de sécurité pour les premiers enfants traités avec SENS-501 et je suis heureuse
qu’aient été observés des signes précoces de changements comportementaux encourageants chez les
deux patients. Nous sommes impatients de traiter le troisième patient de la première cohorte dans les
plus brefs délais, franchissant ainsi une étape importante pour le développement de Sensorion. Nous
organiserons un séminaire avec des leaders d’opinion en début d'année prochaine et nous présenterons
davantage de données de sécurité et d'efficacité pour les patients inclus dans notre première cohorte.
Je suis convaincue que l'approche clinique différenciée de Sensorion établira de nouveaux standards
dans le domaine de la thérapie génique pour le déficit en otoferline. En effet, l'étude a été conçue pour
évaluer si le SENS-501 peut démontrer non seulement la restauration de l'audition dans une population
très homogène de nourrissons et de jeunes enfants, mais aussi l'acquisition et le développement du
langage, et, par conséquent, des améliorations significatives de la qualité de vie qui en résultent.
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J'aimerais réitérer ma gratitude aux parents des patients traités pour leur confiance, et aux
investigateurs participants pour leur engagement continu dans l'étude Audiogene et leur conviction dans
le potentiel de SENS-501 à créer un nouveau paradigme de traitement pour cette forme de surdité
invalidante ».

Le Professeur Natalie Loundon, M.D., Ph.D., Directrice du Centre de Recherche en Audiologie
pédiatrique, Chirurgien tête et cou et ORL (oto-rhino-laryngologie) pédiatrique à l’Hôpital Necker
Enfants Malades, AP-HP, à Paris, en France, Investigatrice coordinatrice de l’étude clinique
Audiogene a commenté : « Les résultats préliminaires fournissent des données très satisfaisantes sur
la sécurité du SENS-501 pour les patients. La thérapie génique représente un véritable espoir de
traitement thérapeutique, d’amélioration de l’audition, de l’acquisition de la parole et de la qualité de vie
des enfants nés sourds à cause de mutations du gène de l’otoferline (DFNB9). Nous attendons avec
impatience la prochaine communication de données de la première cohorte d'Audiogene, dont les
patients reçoivent la dose la plus faible étudiée pour la restauration de l'audition dans cette population,
et je suis enthousiaste à l'idée de poursuivre notre travail sur l'étude clinique Audiogene ».

À propos de l’essai Audiogene
Audiogene vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le
traitement de la déficience auditive médiée par le gène OTOF chez des patients pédiatriques âgés de 6 à 31 mois
au moment du traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de la vie, période où la plasticité
cérébrale est optimale, les chances de ces jeunes enfants atteints d'une perte auditive pré-linguistique d'acquérir
une parole et un langage normaux sont maximisées. L'étude comprend deux cohortes de deux doses suivies d'une
cohorte d'expansion à la dose sélectionnée. Alors que la sécurité sera le principal critère d'évaluation de la première
partie de l’étude d’escalade de dose, la réponse auditive du tronc cérébral (ABR) sera le principal critère
d'évaluation de l'efficacité de la seconde partie d'expansion. Audiogene évaluera également la sécurité clinique, la
performance et la facilité d'utilisation du système d'administration développé par Sensorion.
Cette thérapie génique pour les patients souffrant d'un déficit en otoferline a été développée dans le cadre du RHU
AUDINNOVE, un consortium composé de Sensorion avec l'Institut Pasteur, l'Hôpital Necker Enfants Malades et la
Fondation pour l'Audition. Le projet est partiellement financé par l'Agence Nationale de la Recherche, dans le cadre
du programme "Investissements d'avenir" (réf : ANR-18-RHUS-0007).


À propos de SENS-501
SENS-501 (OTOF-GT) est un programme innovant de thérapie génique développé pour traiter une forme spécifique
de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Ce gène joue un rôle clé dans la
transmission des signaux auditifs entre les cellules ciliées de l'oreille interne et le nerf auditif. Lorsque ce gène est
défectueux, les personnes atteintes naissent avec une perte auditive sévère à profonde.
L'objectif de SENS-501 (OTOF-GT) est de restaurer l'audition en introduisant une copie fonctionnelle du gène
OTOF directement dans les cellules ciliées via la technologie des vecteurs viraux (AAV). En remplaçant le gène
défectueux, cette thérapie vise à rétablir le processus normal de conversion des sons en signaux électriques,
permettant ainsi aux patients de retrouver leur capacité auditive.
Actuellement en phase de recherche clinique, ce programme de thérapie génique représente un espoir important
pour les familles touchées par cette forme rare de surdité génétique. SENS-501 (OTOF-GT) incarne un
engagement en faveur de l'innovation scientifique dans le domaine de l'audition, avec le potentiel d'améliorer
considérablement la qualité de vie des patients souffrant de surdité génétique.
Cette thérapie génique pour des patients souffrant de déficience en otoferline a été développée dans le cadre du
RHU AUDINNOVE, un consortium composé de l’Hôpital Necker Enfants Malades, de l’Institut Pasteur, de la
Fondation pour l’Audition et de Sensorion. Ce projet est en partie financé par l’Agence Nationale de la Recherche
française au titre du programme d’investissements d’avenir portant la référence ANR-18-RHUS-0007.

À propos de Sensorion
Sensorion est une société de biotechnologie pionnière au stade clinique, spécialisée dans le développement de
nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, un important besoin médical
non satisfait à l'échelle mondiale. Sensorion a mis en place une plateforme technologique unique de recherche et
développement afin de mieux comprendre la physiopathologie et l'étiologie des maladies liées à l'oreille interne, ce
qui lui permet de sélectionner les meilleures cibles et les meilleurs mécanismes d'action pour les médicaments
candidats.
Elle dispose de deux programmes de thérapie génique visant à corriger les formes monogéniques héréditaires de
surdité, développés dans le cadre de sa large collaboration stratégique sur la génétique de l'audition avec l'Institut
Pasteur. SENS-501 (OTOF-GT), qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique de Phase 1/2, cible la surdité
causée par des mutations du gène codant pour l'otoferline et GJB2-GT cible la perte auditive liée à des mutations
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du gène GJB2 afin d'aborder potentiellement d'importants segments de la perte auditive chez les adultes et les
enfants. La société travaille également à l'identification de biomarqueurs pour améliorer le diagnostic de ces
maladies mal desservies.
Le portefeuille de Sensorion comprend également des programmes de petites molécules en phase clinique pour le
traitement et la prévention des troubles de la perte auditive. Le portefeuille de Sensorion au stade clinique comprend
un produit en Phase 2 : SENS-401 (Arazasetron) qui progresse dans une étude clinique de preuve de concept de
Phase 2 prévue pour SENS-401 dans l'ototoxicité induite par le cisplatine (CIO) et, avec son partenaire Cochlear
Limited, a terminé une étude de SENS-401 chez des patients devant subir une implantation cochléaire. Une étude
de Phase 2 de SENS-401 a également été achevée en janvier 2022 dans la perte auditive neurosensorielle
soudaine (SSNHL).
www.sensorion.com


Contacts
Relations Presse
Relations Investisseurs Ulysse Communication
Noémie Djokovic, Chargée des Relations Bruno Arabian / 00 33(0)6 87 88 47 26
Investisseurs et Communication barabian@ulysse-communication.com
ir.contact@sensorion-pharma.com Nicolas Entz / 00 33 (0)6 33 67 31 54
nentz@ulysse-communication.com



Label: SENSORION
ISIN: FR0012596468
Mnemonic: ALSEN


Avertissement
Ce communiqué de presse contient certaines déclarations prospectives concernant Sensorion et ses activités. Ces
déclarations prospectives sont basées sur des hypothèses que Sensorion considère comme raisonnables.
Cependant, il ne peut y avoir aucune assurance que ces déclarations prospectives seront vérifiées, ces déclarations
étant soumises à de nombreux risques, y compris les risques énoncés dans le rapport annuel 2023 publié le 14
mars 2024 et disponible sur notre site internet et à l'évolution des conditions économiques, des marchés financiers
et des marchés sur lesquels Sensorion opère. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de
presse sont également soumises à des risques qui ne sont pas encore connus de Sensorion ou qui ne sont pas
actuellement considérés comme importants par Sensorion. La survenance de tout ou partie de ces risques pourrait
conduire à ce que les résultats réels, les conditions financières, les performances ou les réalisations de Sensorion
soient matériellement différents de ces déclarations prospectives. Ce communiqué de presse et les informations
qu'il contient ne constituent pas une offre de vente ou de souscription, ou une sollicitation d'une offre d'achat ou de
souscription, des actions de Sensorion dans un quelconque pays. La communication de ce communiqué dans
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communiqué doit s'informer de ces éventuelles restrictions locales et s'y conformer.