Communiqué de presse

Journée Mondiale des Maladies Rares :
ABIONYX s’engage plus que jamais dans la
Déficience LCAT (Maladie de Norum) et fait le
point sur ses avancées
• Engagement auprès de la communauté des malades LCAT pour la création
d’une association de patients et une aide au diagnostic précoce
• Préparation du dépôt de la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché
auprès de l’EMA suite à l’exemption de phase 3 clinique et à l’accord pour
la validation de deux lots de bio-production
• Bénéfice de la Désignation de Maladie Orpheline à la fois sur la forme
rénale et ophtalmologique en Europe et aux Etats-Unis


Toulouse, FRANCE, Lakeland MI, USA, 28 février 2025 à 7h30 – ABIONYX Pharma
(FR0012616852 - ABNX - éligible PEA PME), biopharma de nouvelle génération
dédiée au développement de biomédicaments innovants basés sur une
apolipoprotéine apoA-I recombinante pour le traitement des maladies inflammatoires
les plus sévères, fait aujourd’hui le point sur ses avancées et confirme son
engagement dans une maladie rare, la Déficience LCAT ou « Maladie de Norum ».

Engagement auprès de la communauté des malades LCAT pour la création
d’une association de patients et une aide au diagnostic précoce

Conformément à sa Raison d’Etre inscrite dans ses statuts, « Développer des
thérapies innovantes dans des indications sans traitement efficace ou existant, même
les plus rares, pour le bénéfice des patients », ABIONYX Pharma est engagée dans
les maladies inflammatoires les plus sévères où les besoins médicaux sont les plus
élevés et sans traitement existant.

De ce fait, en plus du ciblage des maladies à composantes inflammatoires très
sévères telles que la septicémie, la société est engagée dans le développement d’un
biomédicament pour la Déficience LCAT ou Maladie de Norum. Cette maladie rare,
qui touche moins de 1 personne sur 1 000 000 dans le monde, se caractérise par un
trouble rare du métabolisme des lipoprotéines qui engendre une atteinte rénale et/ou
ophtalmologique très sévère qui peut conduire à la dialyse, la transplantation
d’organes et/ou la perte de la vision. La mission d’offrir enfin une option de traitement
à ces patients LCAT s’appuie sur une expertise R&D dans les maladies métaboliques
et marque un engagement fort auprès de la communauté de ces patients.

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À l'occasion de la journée internationale des Maladies Rares qui a lieu tous les ans le
dernier jour de février, ABIONYX Pharma fait part de son engagement pour améliorer
le parcours de soins et la prise en charge des patients, et lutter contre l’errance
diagnostique, véritable frein pour les patients atteints d’une maladie rare. Ainsi, la
société a par exemple encouragé l’identification des patients LCAT en ophtalmologie
dans plusieurs centres médicaux français de référence, dont l’Hôpital Cochin à Paris
ou l’Hôpital de Rangueil à Toulouse, sur la base de l'identification plus fréquente de
la forme oculaire de la maladie, également connue sous le nom de « Fish Eye
Disease ».

ABIONYX Pharma est déterminée à agir sans relâche pour faire tomber les barrières
rencontrées par la communauté des malades LCAT dans le monde. La société aide
à la reconnaissance de cette maladie très rare et a pu offrir gracieusement, malgré
des moyens financiers encore limités, son biomédicament à des patients en Europe,
dans le cadre d’un usage compassionnel. Ces actions ont été effectuées en faveur
de personnes éprouvant des difficultés d’accès aux traitements. ABIONYX espère
ainsi que chaque patient LCAT puisse rester en meilleure santé grâce à un diagnostic
fiable le plus précoce et un traitement spécifique.

A ce titre, ABIONYX Pharma s’engage à soutenir d’ores et déjà la création d’une
association européenne de patients LCAT pour aider à la reconnaissance de cette
maladie très rare et ses deux formes particulières rénale et ophtalmologique. Enfin,
la société collabore étroitement avec la Filière de Santé Maladies Rares et les
sociétés savantes en néphrologie et ophtalmologie pour favoriser le diagnostic
précoce (biochimique et génétique) de cette maladie génétique aux conséquences
dramatiques.

Préparation du dépôt de la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché
auprès de l’EMA suite à l’exemption de phase 3 clinique et l’accord pour la
validation de deux lots de bioproduction uniquement

Suite à un avis positif de l'EMA pour le CER-001 dans la Déficience en LCAT pour
soumettre les données provenant de seulement deux lots prospectifs de validation au
lieu des 3 lots exigés habituellement, ABIONYX Pharma présentera d’ici la fin de
l’année les données cliniques de CER-001 liées à son utilisation compassionnel
auprès des patients LCAT traités issus de quatre pays européens, en vue d’une
demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM).

Il convient de rappeler que les premiers résultats cliniques positifs de CER-001 dans
la Déficience LCAT ont été publiés en mars 2021 en exclusivité dans la revue
scientifique « Annals of Internal Medicine ». Ils révélaient que la patiente qui était sur
le point d'être dialysée en raison du déclin rapide de sa fonction rénale, a pu éviter la
nécessité d'une dialyse grâce à son traitement avec CER-001. La patiente qui
souffrait de dépôts lipidiques au niveau des cornées, a également constaté la
disparition du flou visuel.

Bénéfice de la Désignation de Maladie Orpheline à la fois sur la forme rénale
et ophtalmologique en Europe et aux Etats-Unis

Début 2021, l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis positif
sur la demande de désignation de médicament orphelin de la société pour le candidat-
biomédicament CER-001, comme traitement potentiel de la Déficience LCAT. Début
2022, la Food and Drug Administration (FDA) accordait à son tour la désignation de

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médicament orphelin (ODD) au CER-001 pour le traitement du déficit LCAT, dans la
dysfonction rénale et/ou la maladie ophtalmologique

Cette désignation de maladie orpheline offre une reconnaissance forte de la
Déficience LCAT encore trop méconnue en Europe et aux Etats-Unis, et marque
l’importance du besoin pressant d’un traitement innovant pour ces patients atteints
de cette maladie grave, invalidante et permanente. Cette désignation permettra
l’accélération sécurisée du futur développement commercial, grâce à un accès à la
procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de part et d’autre
de l’Atlantique, ainsi qu’à l’exclusivité commerciale de 10 à 12 ans à partir de
l’obtention de l’AMM.

La désignation de médicament orphelin par l'EMA et la FDA offre enfin à la société
des incitations et avantages importants, notamment une assistance pour les
protocoles cliniques, des procédures d'évaluation différenciées pour les évaluations
des technologies de la santé, et surtout des frais réglementaires réduits.


A propos d’ABIONYX Pharma
ABIONYX Pharma est une société de biotechnologie de nouvelle génération qui a pour objectif de contribuer à la
santé par des thérapies innovantes dans des indications où il n'existe pas de traitement efficace ou existant, même
les plus rares. Grâce à ses partenaires dans la recherche, la médecine, la biopharmacie et l'actionnariat, la société
innove au quotidien pour proposer des médicaments pour le traitement des maladies rénales et ophtalmologiques,
ou de nouveaux vecteurs apoA-I utilisés pour l'administration ciblée de médicaments.




Contacts
NewCap NewCap
Investor relations Media relations
Louis-Victor Delouvrier Arthur Rouillé
Nicolas Fossiez abionyx@newcap.eu
abionyx@newcap.eu +33 (0)1 44 71 94 98
+33 (0)1 44 71 98 53




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