Communiqué de presse

Qfitlia – premier médicament approuvé aux États-Unis
pour le traitement des hémophilies A ou B, avec ou sans
inhibiteurs
• Le Qfitlia (fitusiran), premier médicament abaissant le taux d’antithrombine pour le
traitement de l’hémophilie, offre une protection homogène, à raison de six injections par
an seulement. Il est disponible en stylo prérempli ou en flacon avec une seringue.
• Un mécanisme unique qui permet de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques
chez les personnes atteintes d’une hémophilie.

Paris, le 28 mars 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le
Qfitlia (fitusiran), premier médicament abaissant le taux d’antithrombine (AT) pour le traitement
prophylactique ou la réduction des épisodes hémorragiques, chez les adultes et enfants (à partir
de l’âge de 12 ans) atteints d’une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs anti-facteur VIII
ou anti-facteur IX. Cette approbation repose sur les données des études de phase III ATLAS
ayant permis d’obtenir une protection cliniquement significative contre les saignements, telle
que mesurée par les taux de saignements annualisés (TSA), chez tous les patients atteints d’une
hémophile, avec ou sans inhibiteurs.

Phil Gattone
Président et Directeur Général, National Bleeding Disorders Foundation
« Les options thérapeutiques actuelles peuvent contraindre les personnes hémophiles à choisir entre un
contrôle efficace des saignements et un calendrier d’administration plus pratique, ce qui les obligent à
faire des compromis en matière de prise en charge de la maladie. Le Qfitlia incarne une nouvelle
approche de la protection pour les personnes atteintes d’une hémophilie, tout en réduisant la fréquence
des doses pour les patients et leurs familles. »

En abaissant le taux d’antithrombine, une protéine qui inhibe la coagulation du sang, le Qfitlia
contribue à accroître la production de thrombine pour restaurer l’hémostase chez les personnes
hémophiles. Le Qfitlia repose sur la technologie des petits ARN interférents, ce qui permet de
réduire la fréquence des doses et d’administrer des injections de petit volume par voie sous-
cutanée.

Brian Foard
Vice-Président Exécutif, Responsable, Médecine de spécialités, Sanofi
« Cette approbation illustre notre volonté d’innovation et notre détermination à améliorer la prise en
charge des maladies rares du sang. Le Qfitlia a le potentiel de transformer sensiblement le paysage
thérapeutique de l’hémophilie grâce à une protection efficace contre les saignements, des doses moins
fréquentes et une méthode d’administration simplifiée. Notre robuste portefeuille de médicaments
contre l’hémophilie continue de s’étoffer, à mesure que nous nous concentrons sur le développement de
médicaments protecteurs et l’allègement de la charge des traitements, en adéquation avec les besoins de
chaque patient. »

Dr Guy Young
Directeur, Centre Hémostase et Thrombose de l’Hôpital des enfants, Los Angeles
« De tous les médicaments indiqués pour le traitement prophylactique de l’hémophilie, le Qfitlia est
celui qui nécessite l’administration d’un moins grand nombre de doses. Son mécanisme d’action unique
permet son utilisation pour le traitement de toutes les formes d’hémophilie, y compris avec inhibiteurs,
ainsi que de l’hémophilie B, pour laquelle persistent d’importants besoins médicaux. En ciblant
l’antithrombine, qu’il est possible de mesurer en toute fiabilité au moyen d’un test sanguin approuvé
par la FDA, le Qfitlia a montré qu’il contribuait à rééquilibrer l’hémostase, réduire les taux de
saignements et mieux protéger contre les épisodes hémorragiques. »




1/4
Dans le cadre du programme de développement clinique ATLAS, le Qfitlia a permis de réduire
les taux de saignements dans tous les sous-groupes, à raison de six injections annuelles
seulement. Les principaux résultats de ce programme sont les suivants :

• Une réduction significative du taux de saignements annualisé (TSA) de 71 % chez les
patients sans inhibiteurs ayant bénéficié d’une prophylaxie par Qfitlia, comparativement
à un traitement à la demande par des substituts de facteur de coagulation (moyenne
estimée : TSA respectivement de 9,0 contre 31,4 ; p<0,0001) et de 73 %,
comparativement à un traitement à la demande par des agents court-circuitant l'action des
facteurs anti-hémophiliques, chez les patients avec inhibiteurs (moyenne estimée : TSA
respectivement de 5,1 contre 19,1 ; p=0,0006).
• Un TSA médian observé pendant l’étude en ouvert de 3,8 (écart interquartile ou IQR :
0,0–11,2) chez les patients sans inhibiteurs et de 1,9 (IQR : 0,0–5,6) chez les patients
avec inhibiteurs.
• Un taux médian de saignements spontanés observé pendant l’étude en ouvert de 1,9
(IQR : 0,0-7,5) chez les patients sans inhibiteurs et de 1,9 (IQR : 0,0-3,7) chez les
patients avec inhibiteurs.
• Près de la moitié des patients de l’étude en ouvert n’ont présenté qu’un saignement ou
moins (zéro saignement pour 31 % des patients et entre zéro et un saignement pour
47 % d’entre eux).

Il existe également un risque potentiel de réactions indésirables, comme des événements
thrombotiques, des troubles aigus et récurrents de la vésicule biliaire et des hépatotoxicités. Les
réactions indésirables les plus fréquentes (incidence >10 %) ont été les infections virales, les
rhinopharyngites et les infections bactériennes.

Parallèlement à l’approbation du Qfitlia, la FDA a également donné son feu vert au test
d'antithrombine INNOVANCE® de Siemens Healthineers, un test diagnostique compagnon pour
doser le taux d’antithrombine, à utiliser conjointement avec le Qfitlia. Grâce au programme de
test Qfitlia mené avec Labcorp, ce test diagnostique compagnon approuvé par la FDA sera
accessible aux patients auxquels le Qfitlia ou d’autres facteurs anti-hémophiliques du portefeuille
de Sanofi sont prescrits.

De tous les médicaments de prophylaxie, le Qfitlia est celui qui peut nécessiter l’administration
d’un moins grand nombre de doses. Son prix sera comparable à celui des autres médicaments
pour le traitement prophylactique de l’hémophilie. Le programme HemAssist sera lancé en même
temps que le Qfitlia de manière à fournir des services de soutien complets aux patients, dont
des services d’assurance et d’assistance financière, de même que des ressources éducatives. Ce
programme est destiné aux patients auxquels le Qfitlia ou d’autres facteurs anti-hémophiliques
du portefeuille de Sanofi sont prescrits.
La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au Qfitlia pour le traitement des
hémophilies A et B, un examen accéléré pour le traitement des hémophilies A et B, avec ou sans
inhibiteurs anti-facteur VIII ou anti-facteur IX, de même que la désignation de « Médicament
innovant » pour le traitement de l’hémophilie B avec inhibiteurs anti-facteur IX. Une soumission
concernant le Qfitlia pour le traitement des hémophilies A ou B, avec ou sans inhibiteurs, de
l’adulte et de l’adolescent, est actuellement examinée par les autorités réglementaires
brésiliennes. Une décision réglementaire est attendue en Chine au deuxième semestre de 2025.

À propos de l’hémophilie
Les hémophilies A et B sont des troubles hémorragiques congénitaux rares qui durent toute la
vie et se traduisent par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des
saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations, causant des
atteintes articulaires et des douleurs chroniques, avec d’importantes répercussions sur la qualité
de vie. Les hémophilies A et B sont causées à un déficit, respectivement en facteur VIII et IX,
ce qui provoque une production insuffisante de thrombine et des troubles de la coagulation. Ces
phénomènes peuvent être majorés chez les personnes qui développent des inhibiteurs dirigés
contre les concentrés de facteur.

À propos du programme de développement clinique ATLAS

2/4
Les profils d’efficacité et de sécurité du Qfitlia sont étudiés dans le cadre du programme de
développement clinique ATLAS. Il comprend les études de phase III ATLAS-INH
(NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) et ATLAS-PPX (NCT03549871), aujourd’hui
terminées. Trois autres études de phase III, ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS
(NCT03974113) et ATLAS OLE (NCT03754790), sont en cours.

L’étude ATLAS-OLE, en cours, est une étude de phase III en ouvert, à groupe unique, évaluant
l’efficacité et la sécurité du Qfitlia moyennant l’administration d’un schéma posologique modifié
en faction du taux d’antithrombine (AT-DR), conçu pour maintenir le taux cible d’antithrombine
dans une fourchette comprise entre 15 % à 35 % chez des patients ayant pris part à un essai
clinique de phase III antérieur du programme ATLAS. Cette étude prévoit l’administration de
doses plus faibles et moins fréquentes que dans le cadre des études antérieures sur le Qfitlia.
L’efficacité du schéma AT-DR de Qfitlia a été évaluée en comparant les données sur le schéma
AT-DR de l’étude ATLAS-OLE aux données témoins des études ATLAS-INH et ATLAS-A/B. Les
analyses suivent le principe de l'intention de traiter.

À propos du Qfitlia
Le Qfitlia (fitusiran) est le premier médicament abaissant l’antithrombine approuvé par la FDA
des États-Unis pour le traitement prophylactique des épisodes hémorragiques chez les adultes
et enfants (à partir de l’âge de 12 ans) atteints d’une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs
anti-facteur VIII ou anti-facteur IX. Il est administré par injection sous-cutanée au moyen d’un
stylo prérempli pratique, pour la dose de 50 mg. Le Qfitlia prévient les saignements et rééquilibre
l’hémostase en abaissant le taux d’antithrombine, une protéine qui inhibe la coagulation du sang,
afin de promouvoir la production de thrombine. Le Qfitlia est un petit ARN interférent
thérapeutique conçu au moyen de la technologie de stabilisation améliorée du conjugué ESC-
GalNAc développée par Alnylam Pharmaceutical Inc.


À propos de Sanofi
Nous sommes une entreprise mondiale de santé, innovante et animée par une vocation :
poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. À travers le monde, nos
équipes s’emploient à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible l'impossible.
Nous apportons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des
vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un
développement durable et notre responsabilité sociétale.
Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.

Relations médias
Sandrine Guendoul | +33 6 25 09 14 25 | sandrine.guendoul@sanofi.com
Evan Berland | +1 215 432 0234 | evan.berland@sanofi.com
Nicolas Obrist | +33 6 77 21 27 55 | nicolas.obrist@sanofi.com
Victor Rouault | +33 6 70 93 71 40 | victor.rouault@sanofi.com
Timothy Gilbert | +1 516 521 2929 | timothy.gilbert@sanofi.com

Relations investisseurs
Thomas Kudsk Larsen |+44 7545 513 693 | thomas.larsen@sanofi.com
Alizé Kaisserian | +33 6 47 04 12 11 | alize.kaisserian@sanofi.com
Felix Lauscher | +1 908 612 7239 | felix.lauscher@sanofi.com
Keita Browne | +1 781 249 1766 | keita.browne@sanofi.com
Nathalie Pham | +33 7 85 93 30 17 | nathalie.pham@sanofi.com
Tarik Elgoutni | +1 617 710 3587 | tarik.elgoutni@sanofi.com
Thibaud Châtelet | +33 6 80 80 89 90 | thibaud.chatelet@sanofi.com

Déclarations prospectives
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces déclarations ne constituent pas des faits historiques. Ces
déclarations comprennent des projections et des estimations concernant la mise sur le marché et autre potentiel de ce
produit, ou concernant les recettes futures envisagées pour ce produit. Ces déclarations prospectives peuvent souvent
être identifiées par les mots « s'attendre à », « anticiper », « croire », « avoir l’intention de », « estimer », « planifier »
ou « espérer », ainsi que par d’autres termes similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que ces déclarations
prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont soumises
à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et généralement en dehors du contrôle de Sanofi, qui
peuvent impliquer que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont exprimés,
induits ou prévus dans les informations et déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment
les actions et contretemps réglementaires inattendus, ou généralement des réglementations étatiques, qui peuvent
affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de ce produit, le fait que ce produit pourrait ne pas rencontrer un

3/4
succès commercial, les incertitudes inhérentes à la recherche et développement, les futures données cliniques et
l’analyse des données cliniques existantes relatives à ce produit, y compris postérieures à la mise sur le marché, les
problèmes inattendus de sécurité, de qualité ou de production, la concurrence de manière générale, les risques associés
à la propriété intellectuelle, à tout litige futur en la matière et à l’issue de ces litiges, l’instabilité des conditions
économiques et de marché, l’impact qu’une crise mondiale pourrait avoir sur Sanofi, ses clients, fournisseurs et
partenaires et leur situation financière, ainsi que sur ses employés et sur l’économie mondiale. Ces risques et incertitudes
incluent aussi ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics déposés par Sanofi auprès de l'AMF et
de la SEC, y compris ceux énumérés dans les rubriques « Facteurs de risque » et « Déclarations prospectives » du
Document d’enregistrement universel 2024 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les rubriques «
Risk Factors » et « Cautionary Statement Concerning Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2024 sur Form
20-F de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun engagement de mettre à jour les informations
et déclarations prospectives sous réserve de la réglementation applicable notamment les articles 223-1 et suivants du
règlement général de l’Autorité des marchés financiers.

Toutes les marques mentionnées dans le présent communiqué de presse sont la propriété du groupe Sanofi, à l’exception
d’INNOVANCE.




4/4