Communiqué de presse

Le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament
orphelin aux États-Unis pour le traitement de deux
maladies rares contre lesquelles il n’existe aucun
médicament approuvé
• Désignation accordée pour l’anémie hémolytique à anticorps chauds et la maladie
associée aux IgG4.
• Le rilzabrutinib est actuellement examiné par les autorités réglementaires des États-
Unis, de l’Union européenne et de la Chine pour le traitement potentiel de la
thrombocytopénie immune.


Paris, le 3 avril 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la
désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de
Bruton (BTK) expérimental avancé, covalent, réversible, par voie orale, pour le traitement de
deux maladies rares, à savoir l’anémie hémolytique à anticorps chauds et la maladie associée
aux IgG4. Les patients atteints de ces deux maladies présentent encore d’importants besoins
médicaux et il n’existe pour l’heure aucun médicament approuvé pour leur traitement. La FDA
accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments expérimentaux destinés au
traitement de maladies rares touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Dr Karin Knobe, Ph.D.
Responsable Monde, Développement, Maladies rares
« La désignation de médicament orphelin pour le traitement de ces deux maladies auto-immunes
rares conforte notre volonté de développer des médicaments qui soient potentiellement les
premiers et les meilleurs de leur catégorie pour le traitement de maladies touchant un faible
nombre de patients présentant des besoins médicaux encore non pourvus. Le fait que nous
poursuivions l’étude du rilzabrutinib dans de multiples indications montre à quel point nous
sommes convaincus du potentiel de ses multiples effets immunomodulateurs et témoigne de notre
détermination à développer des options thérapeutiques pour le traitement de maladies aussi rares
soient-elles. »

Le rilzabrutinib est actuellement examiné par les autorités réglementaires des États-Unis, de
l’Union européenne et de la Chine pour le traitement potentiel de la thrombocytopénie immune
(TPI). La demande d’approbation relative à la thrombocytopénie immune a bénéficié d’un
examen accéléré de la FDA, qui devrait rendre sa décision le 29 août 2025. Le rilzabrutinib a
également obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la TPI aux
États-Unis, dans l’UE et au Japon.

Données relatives à l’anémie hémolytique à anticorps chauds et à la maladie associée aux
IgG4
Les résultats d’une étude de phase IIb du rilzabrutinib dans le traitement de l’anémie
hémolytique à anticorps chauds présentées au Congrès 2024 de l’ASH (identifiant de l’étude
clinique : NCT05002777) ont montré que le traitement par rilzabrutinib a permis d’obtenir des
résultats cliniques significatifs en termes de taux de réponse et de réduction des marqueurs de
la maladie.

Chez les patients atteints de la maladie associée aux IgG4, les résultats d’une étude de phase
IIa (identifiant de l’étude clinique : NCT04520451) ont montré qu’un traitement de 52
semaines par rilzabrutinib a permis de réduire les poussées de la maladie, de même que ses
marqueurs et les prises de glucocorticoïdes. Des résultats détaillés seront présentés dans le
cadre d’un prochain congrès médical.


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Dans le cadre de ces deux études, le profil de sécurité du rilzabrutinib a été comparable à celui
observé lors d’études antérieures.

À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib est un inhibiteur de la BTK expérimental, covalent, réversible, par voie orale,
qui a le potentiel d’être le premier ou le meilleur de sa classe pharmacothérapeutique pour le
traitement de plusieurs maladies auto-immunes. La BTK, exprimée dans les lymphocytes B, les
macrophages et d’autres cellules du système immunitaire inné, joue un rôle essentiel dans
plusieurs processus inflammatoires et pathologiques auto-immuns. Grâce à la technologie
TAILORED COVALENCY® de Sanofi, le rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK, tout
en réduisant potentiellement le risque d’effets secondaires hors cible. Compte tenu de ses
multiples effets immunomodulateurs, le rilzabrutinib pourrait devenir un médicament très
prometteur dans de multiples indications cliniques.

À propos de l’anémie hémolytique à anticorps chauds
L’anémie hémolytique à anticorps chauds, qui touche chaque année une à trois personnes sur
100 000 aux États-Unis, est une maladie auto-immune rare pouvant engager le pronostic vital.
Elle se caractérise par le production d’auto-anticorps conduisant à la destruction prématurée
des globules rouges (hémolyse). Les personnes atteintes de cette maladie peuvent présenter
une grande fatigue, des thrombo-embolies, des vertiges, des palpitations et des
essoufflements, car le rythme de production de nouveaux globules rouges dans leur moelle
osseuse ne permet pas de compenser leur destruction prématurée avec suffisamment de
rapidité.

À propos de la maladie associée aux IgG4
Chaque année aux États-Unis, la maladie associée aux IgG4 touche approximativement huit
personnes adultes sur 100 000. Il s’agit d’une maladie rare, évolutive et récidivante
caractérisée par une fibro-inflammation chronique pouvant toucher de multiples organes. Cette
inflammation peut provoquer des lésions de fibrose susceptibles d’entraîner des
dysfonctionnements irréversibles et parfois fatals des organes atteints.

À propos de la thrombocytopénie immune
La thrombocytopénie immune est une maladie auto-immune rare et complexe, caractérisée
par la formation d’anticorps qui détruisent les plaquettes et perturbent leur production
entraînant une thrombocytopénie (nombre de plaquettes inférieur à 100 000/µl) et une
augmentation des épisodes hémorragiques engageant le pronostic vital, comme des
hémorragies intracrâniennes. Les personnes atteintes de cette maladie peuvent présenter des
thromboses artérielles ou veineuses, causées soit par la maladie elle-même, soit par d’autres
comorbidités, soit parfois par certains médicaments prescrits contre la TPI. Elles peuvent aussi
présenter des symptômes facilement négligés ayant un impact significatif sur leur qualité de
vie, comme une fatigue inexpliquée, de l’anxiété ou une dépression et des troubles cognitifs.

À propos de Sanofi
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