COMMUNIQUÉ DE PRESSE




Transgene et NEC présentent une survie sans récidive durable,
accompagnée d’une réponse cellulaire T persistante à 24 mois
avec le vaccin thérapeutique individualisé TG4050


Tous les patients traités sont en rémission clinique et sans récidive après au moins
deux ans de suivi dans la partie Phase I de l’essai randomisé dans les cancers de la tête et
du cou HPV-négatifs localement avancés et opérables – Preuve de principe clinique
démontrée pour TG4050
TG4050 seul induit des réponses cellulaires T CD8+ durables et dirigées contre les
néoantigènes sélectionnés
Le traitement est bien toléré sans effets indésirables inattendus
Les données ont été présentées à l’ASCO 2025 lors d’une présentation orale rapide


Conférence téléphonique en anglais le vendredi 6 juin à 15 h 00 CET (détails en fin de communiqué)


Strasbourg, France & Tokyo, Japon, le 1er juin 2025, 19 h 15 CET – Transgene (Euronext Paris : TNG),
société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies reposant sur des vecteurs viraux
contre les cancers, et NEC Corporation (NEC; TSE : 6701), un leader des technologies de l’information,
des réseaux et de l’intelligence artificielle (IA), ont présenté de nouvelles données positives de TG4050,
vaccin individualisé néoantigénique contre le cancer, lors d’une présentation orale rapide à la conférence
annuelle de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO).

Ces données positives confirment que le vaccin thérapeutique individualisé reposant sur des néoantigènes
(TG4050) est bien toléré et que les traitements ont été produits sur mesure pour les patients de l’essai clinique
évaluant le traitement adjuvant des cancers de la tête et du coup, HPV-négatifs localement avancés et
opérables (NCT04183166). Les réponses immunitaires contre les néoantigènes du vaccin en monothérapie
persistent après deux ans. Ces résultats permettent d’atteindre tous les objectifs de l’étude qui
comprennent la sécurité, la faisabilité, l’activité des réponses immunitaires ainsi que la survie sans récidive
(définie comme l’absence de réapparition de la maladie − disease-free survival − ou de décès, toutes
causes confondues).

TG4050 repose sur un vecteur viral issu de la plateforme myvac®, qui s’appuie sur les technologies
d’intelligence artificielle de NEC pour la sélection des antigènes.

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Les données positives de la partie Phase I apportent la preuve de principe pour TG4050,
le vaccin thérapeutique individualisé contre le cancer de Transgene
basé sur un vecteur viral

• 100 % de survie sans récidive après au moins deux ans de suivi des patients (médiane de suivi
de 30 mois) de la partie Phase I de l’essai : tous les patients traités avec TG4050 sont toujours en
rémission clinique et sans récidive (disease-free) alors que 3 patients sur 16 ont rechuté dans le
bras observationnel.
• Les réponses cellulaires T CD8+ spécifiques des néoantigènes encodés dans le vaccin individualisé
persistent plus de deux ans après le début du traitement avec TG4050.

Le Dr Alessandro Riva, Président-Directeur général de Transgene, commente : « La persistance des
réponses cliniques et immunitaires observées sur deux ans chez les patients ayant reçu TG4050 en
monothérapie, ainsi que son profil de sécurité positif, marquent une étape importante pour Transgene. Ces
résultats confirment la promesse clinique de TG4050 et renforcent notre engagement à accélérer le
développement de cette immunothérapie individualisée dans le traitement adjuvant des patients atteints
de cancers opérables de la tête et du cou. »

Motoo Nishihara, Corporate EVP et CTO de NEC, commente : « Ces résultats positifs en matière de
sécurité, combinés à la durabilité des données d’efficacité à deux ans, soulignent le potentiel clinique des
programmes de vaccin individualisé contre le cancer. Cela illustre la robustesse de notre plateforme
d’innovation en intelligence artificielle ainsi que notre engagement constant à développer des solutions
porteuses de valeur durable pour les patients et les systèmes de santé. »

Poursuite de la Partie Phase II de l’essai de Phase I/II du vaccin thérapeutique
individualisé contre le cancer TG4050

TG4050 est évalué en monothérapie dans un essai clinique randomisé de Phase I/II en situation adjuvante
chez des patients atteints de cancers de la tête et du cou HPV-négatifs, dans plusieurs pays
(NCT04183166). Fort des résultats prometteurs de Phase I, l’essai randomisé de Phase I a été étendu avec
une partie Phase II en collaboration avec NEC.

La partie Phase II de l’étude, visant à confirmer les résultats préliminaires encourageants sur une plus
grande population de patients et à évaluer les résultats immunologiques et cliniques, est en cours
d’inclusion. La fin de la randomisation est attendue à la fin de l’année 2025. Au total, l’étude de Phase I/II
comprendra environ 80 patients.

Par ailleurs, le Professeur Christian Ottensmeier, MD, PhD, FRCP (Université de Liverpool, La Jolla Institute
for Immunology) reviendra sur les données présentées à l’ASCO 2025, les besoins médicaux aujourd’hui
non couverts et les perspectives de traitement pour les patients souffrant de cancers de la tête et du cou,
lors d’un webinaire en direct et en anglais le 6 juin 2025 à 15h00 (heure de Paris).

Lien webcast vers la conférence :
https://edge.media-server.com/mmc/p/x49uzc62

Lien permettant d’obtenir un numéro de téléphone pour les participants :
https://register-conf.media-server.com/register/BId8c981041ca84dad92bb2faa73fc5344

Un enregistrement audio sera également disponible sur le site internet de la société www.transgene.com
après la conférence.


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Contacts
Médias : Investisseurs et analystes :
Caroline Tosch Lucie Larguier
Responsable Communication Corporate et Scientifique Directrice Financière
+33 (0)3 68 33 27 38 Nadège Bartoli
communication@transgene.fr Chargée Relations Investisseurs
et Communication Financière
Citigate Dewe Rogerson & Grayling +33 (0)3 88 27 91 00/03
Olivier Bricaud / Marie Frocrain investorrelations@transgene.fr
+ 33 (0) 6 63 03 84 91
transgeneFR@citigatedewerogerson.com

NEC Corporation : NEC Corporation :
AI Drug Development Division Joseph Jasper
contact@aidd.jp.nec.com j-jasper@nec.com
+81-3-3798–6511




À propos de Transgene
Transgene (Euronext : TNG) est une société de biotechnologie qui conçoit et développe des produits d’immunothérapie contre les
cancers. Le portefeuille de Transgene se compose de plusieurs immunothérapies basées sur des vecteurs viraux au stade clinique.
TG4050, candidat phare de la Société, est le premier traitement individualisé issu de la plateforme myvac® et a obtenu la preuve
de principe clinique chez des patients atteints de cancer de la tête et du cou, traités en situation adjuvante. Le portefeuille
comprend également d’autres immunothérapies basées sur des vecteurs viraux : TG4001 pour le traitement des cancers HPV-
positifs, ainsi que BT-001 et TG6050, deux virus oncolytiques basés sur le virus breveté de la plateforme invir.IO®. La Société mène
d’autres programmes de recherche basés sur sa technologie de vecteurs viraux pour soutenir le développement de son
portefeuille de candidats.
Avec myvac®, la vaccination thérapeutique entre dans la médecine de précision avec une immunothérapie innovante spécifique
à chaque patient. Cette immunothérapie permet d’intégrer, dans un vecteur viral, des mutations tumorales identifiées et
sélectionnées grâce à une intelligence artificielle apportée par son partenaire NEC.
Invir.IO®, une plateforme issue de l’expertise de Transgene en ingénierie des vecteurs viraux permet de concevoir une nouvelle
génération de virus oncolytiques multifonctionnels.
Plus d’informations sur www.transgene.fr.
Suivez-nous sur X (ex-Twitter) : @TransgeneSA, LinkedIn : @Transgene et Bluesky : @Transgene

À propos de myvac®
myvac® est une plateforme d’immunothérapie individualisée, basée sur un vecteur viral (MVA), développée par Transgene, pour
cibler les tumeurs solides. Les produits issus de cette plateforme sont conçus pour stimuler le système immunitaire des patients,
afin de reconnaître et détruire les tumeurs en utilisant leurs propres mutations génétiques. Transgene a mis en place un réseau
innovant qui combine bio-ingénierie, transformation numérique, un savoir-faire reconnu en vectorisation et une unité de
fabrication unique. Dans le cadre du Programme d’Investissements d’Avenir, Transgene bénéficie du soutien de Bpifrance pour le
développement de sa plateforme myvac®. TG4050 est le premier produit issu de la plateforme myvac® ; il est actuellement évalué
dans le cadre d’essais cliniques.
Pour découvrir myvac® en images, cliquez ici.

À propos de TG4050
TG4050 est une immunothérapie individualisée issue de la plateforme myvac® de Transgene. Elle a été développée pour le
traitement des tumeurs solides en s’appuyant sur l’expertise historique de NEC dans le domaine de l’intelligence artificielle (IA) et
du machine learning (ML). Ce vaccin thérapeutique encode des néoantigènes (mutations spécifiques aux patients) identifiés et
sélectionnés par le système de prédiction de néoantigènes de NEC. Ce système de prédiction repose sur plus de vingt ans
d’expertise en IA et a été entraîné sur des données immunologiques internes qui lui permettent de savoir hiérarchiser et
sélectionner avec précision les séquences les plus immunogènes. TG4050 a été conçu afin de stimuler le système immunitaire du
patient dans le but d’induire une réponse des cellules lymphocytaires T spécifiques capables de reconnaître et de détruire les
cellules tumorales grâce aux néoantigènes. Cette immunothérapie individualisée est produite spécialement pour chaque patient.




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À propos de l’essai clinique de Phase I/II
TG4050 est évalué dans un essai clinique de Phase I/II chez des patients atteints de cancers de la tête et du cou HPV-négatifs
(NCT04183166). Le traitement individualisé est créé pour chaque patient, après son opération chirurgicale, en parallèle de son
traitement adjuvant. La moitié des participants reçoit le vaccin thérapeutique immédiatement après avoir terminé le traitement
adjuvant. L’autre moitié le reçoit lors de la récidive de la maladie, en complément du traitement standard. Cette étude randomisée
évalue les bénéfices du traitement avec TG4050 chez des patients qui présentent un risque élevé de récidive. Dans la partie Phase I,
32 patients évaluables ont été inclus. Dans la partie Phase II de l’essai, les patients sont en cours d’inclusion dans plusieurs pays.

À propos du système de prédiction des néoantigènes de NEC Corporation
Le système de prédiction des néoantigènes de NEC Corporation repose sur un système d’intelligence artificielle « propriétaire »,
intégrant l’apprentissage relationnel basé sur des graphes et entraîné sur de multiples sources de données biologiques pour
découvrir des cibles néoantigéniques candidates. Ces cibles sont soigneusement analysées à l’aide d’algorithmes d’apprentissage
automatique brevetés qui comprennent des outils développés en interne d’IA évaluant la liaison HLA et la présentation de
l’antigène afin d’évaluer la probabilité de susciter une réponse T robuste et cliniquement pertinente. Avec l’arrivée de NEC
OncoImmunity, NEC continue de renforcer ses capacités de prédiction de néoantigènes de premier ordre pour maximiser les
avantages thérapeutiques de l’immunothérapie personnalisée contre le cancer pour les patients du monde entier.
Plus d’informations sur NEC Bio : https://www.nec-bio.com or https://www.nec-bio.com/en_DD/research-and-
innovation/our-approach/



À propos de NEC Corporation
NEC Corporation s’est imposée comme un leader dans l’intégration des technologies de l’information et des réseaux tout en
promouvant sa signature « Orchestrating a brighter world ». NEC permet aux entreprises et aux collectivités de s’adapter aux
rapides évolutions de la société et des marchés, tout en répondant aux valeurs sociales de sûreté, de sécurité, d’équité et
d’efficacité, afin de promouvoir un monde plus durable où chacun à la possibilité d’atteindre son plein potentiel.
Plus d’informations sur NEC : https://www.nec.com


Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des informations et/ou déclarations prospectives pouvant être remises en cause par un certain
nombre d’aléas et d’incertitudes, de sorte que les résultats effectifs pourraient différer significativement de ceux anticipés. Il
n’existe aucune garantie (i) que les résultats des travaux précliniques et des essais cliniques antérieurs soient prédictifs des résultats
des essais cliniques actuellement en cours, (ii) que les autorisations réglementaires portant sur les thérapies de Transgene seront
obtenues ou (iii) que la Société trouvera des partenaires pour développer et commercialiser ses thérapies dans des délais
raisonnables et dans des conditions satisfaisantes. La survenue de ces risques pourrait avoir un impact négatif significatif sur les
activités de la Société, ses perspectives, sa situation financière, ses résultats ou ses développements. Pour une description des
risques et incertitudes de nature à affecter les résultats, la situation financière, les performances ou les réalisations de la Société
et ainsi à entraîner une variation par rapport aux déclarations prospectives, veuillez-vous référer à la rubrique « Facteurs de
Risque » du Document d’enregistrement universel déposé auprès de l’AMF et disponible sur les sites internet de l’AMF (www.amf-
france.org) et de la Société (www.transgene.fr). Les déclarations prospectives ne sont valables qu’à la date du présent document
et Transgene ne s’engage pas à mettre à jour ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations devaient être
disponibles à l’avenir.




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