Communiqué de presse

Le riliprubart est désigné comme médicament orphelin aux
États-Unis pour le rejet induit par les anticorps dans la
transplantation d’organes solides
• Étude de phase 2 en cours évaluant le riliprubart pour la prévention et le traitement
potentiels du rejet actif induit par les anticorps chez les receveurs de transplantation du
rein
• Le riliprubart a également été désigné comme médicament orphelin pour l’utilisation
expérimentale dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique aux
États-Unis, dans l’UE

Paris, 25 juin 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food
and Drug Administration, FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart
pour le traitement expérimental du rejet induit par des anticorps (RIA) dans la transplantation
d’organes solides. Cette désignation reflète l’engagement de Sanofi à répondre à un besoin
critique non satisfait en médecine de transplantation, où le RIA reste un défi important sans
aucun traitement disponible approuvé par la FDA. La FDA accorde la désignation de
médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des
affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Alyssa Johnsen
Global Therapeutic Area Development Head, Immunologie et inflammation, Sanofi
« La désignation de médicament orphelin pour le riliprubart marque une étape clé dans notre
mission : relever les défis critiques de la médecine de transplantation en tirant parti de notre
expertise en immunologie. Le rejet induit par les anticorps représente une menace sérieuse pour
les organes transplantés et la survie des patients. Avec le mécanisme d’action innovant du
riliprubart, nous espérons proposer une option de traitement qui pourrait vraiment améliorer les
résultats chez les receveurs de transplantations du rein. »

Le riliprubart fait actuellement l’objet de multiples études cliniques portant sur différentes
indications en transplantation et en neurologie. Une étude clinique de phase 2 actuellement en
cours évalue son potentiel chez les receveurs de greffe de rein (NCT05156710). L’étude
comprend deux cohortes de patients : ceux à risque de développer un rejet et ceux présentant
déjà des formes actives de rejet induit par les anticorps. Par ailleurs, Sanofi mène deux études
de phase 3 sur le riliprubart dans la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique
(PIDC), une maladie neurologique rare, en se concentrant sur des patients réfractaires aux
traitement standard (MOBILIZE, identifiant de l’étude clinique : NCT06290128), et sur des
patients traités par immunoglobuline intraveineuse (IgIV) (VITALIZE, identifiant de l’étude
clinique : NCT06290141). Le vaste programme de développement clinique du riliprubart
souligne l’engagement de Sanofi à explorer le potentiel du riliprubart dans de multiples
maladies à médiation immunitaire présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits.

À propos du riliprubart
Le SAR445088 (riliprubart) est un anticorps monoclonal humanisé IgG4 potentiellement de
première classe, qui inhibe sélectivement les C1 activés dans la voie classique du complément
du système immunitaire inné. Le riliprubart est actuellement en cours d’investigation clinique ;
ses profils de sécurité et d’efficacité n’ont été évalués par aucune autorité réglementaire. Pour
plus d’informations sur les études cliniques du riliprubart, veuillez consulter le site
www.clinicaltrials.gov.
À propos du rejet induit par les anticorps
Le rejet induit par les anticorps est une complication grave susceptible de survenir après une
transplantation d’organe solide, lorsque le système immunitaire du receveur produit des
anticorps qui attaquent l’organe transplanté. Les receveurs sensibilisés, qui possèdent des
anticorps préexistants ciblant des antigènes étrangers, dont ceux présents sur les organes
transplantés, courent un risque élevé de développer un rejet à médiation par les anticorps. La
réponse immunitaire ultérieure peut entraîner une inflammation, des lésions organiques et, si
elle n’est pas traitée, une défaillance d’organe.

About Sanofi
Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l'IA à grande
échelle pour améliorer la vie des gens et créer de la croissance à long terme. Grâce à notre
compréhension approfondie du système immunitaire, nous concevons des médicaments et des
vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde — et développons un
portefeuille d’innovations thérapeutiques qui pourrait en aider des millions d’autres. Animées
par une mission commune — poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des
gens — nos équipes œuvrent chaque jour à faire progresser la recherche, avoir un impact
positif sur nos collaborateurs et les communautés que nous servons, et répondre aux grands
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