Communiqué de presse

Le rilzabrutinib de Sanofi obtient la désignation de
médicament orphelin dans l’UE pour la maladie liée aux
IgG4
• Données de l’étude positive de phase 2 évaluant le rilzabrutinib pour le
traitement de la maladie liée aux IgG4 présentée à l’EULAR de 2025
• Cette nouvelle désignation de médicament orphelin souligne l’engagement de
Sanofi en faveur du développement de nouveaux médicaments contre les
maladies rares à médiation immunitaire

Paris, le 14 août 2025. L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency,
EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un inhibiteur de la
tyrosine kinase de Bruton (BTK) covalent et réversible, pour la maladie liée aux IgG4 (IgG4–
related disease, IgG4-RD). L’EMA accorde une désignation de médicament orphelin aux thérapies
expérimentales visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le
pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE.

Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4 a été évalué dans une étude de
phase 2 (identifiant de l’étude clinique : NCT04520451) et les résultats ont été présentés lors
de l’édition 2025 du Congrès organisé par l’Alliance européenne des associations de rhumatologie
(European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR). Chez les patients atteints de
IgG4-RD le traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a permis de réduire les poussées
de la maladie, d’autres marqueurs de la maladie, ainsi que le recours aux glucocorticoïdes. Le
profil de sécurité d’emploi du rilzabrutinib dans l’étude était cohérent avec celui des études
précédentes, sans nouveau signal de sécurité d’emploi observé.

En plus de la maladie liée aux IgG4, le rilzabrutinib a reçu la désignation de médicament orphelin
pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et au Japon, ainsi que
pour l’anémie hémolytique auto-immune de type chaud, la maladie liée aux IgG4 et la
drépanocytose aux États-Unis. Le rilzabrutinib a également obtenu la désignation d’évaluation
accélérée (« Fast track ») aux États-Unis dans le cadre du TPI et de la maladie liée aux IgG4.

Le rilzabrutinib est actuellement en cours d’examen réglementaire aux États-Unis, dans l’UE et
en Chine pour son utilisation potentielle dans la TPI. La date d’action cible pour la décision
réglementaire de la FDA pour la TPI, qui a obtenu la désignation de voie rapide, est le
29 août 2025.

Le rilzabrutinib est un agent expérimental, et sa sécurité d’emploi et son efficacité n’ont été
évaluées par aucune autorité réglementaire.

À propos du rilzabrutinib
Le rilzabrutinib est un nouvel inhibiteur covalent, réversible, oral et avancé de la BTK qui a le
potentiel d’être un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies inflammatoires ou à
médiation immunitaire rares en travaillant à restaurer l’équilibre immunitaire via une modulation
multi-immune. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules
immunitaires innées, joue un rôle essentiel dans les différents processus pathologiques à
médiation immunitaire et les voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie
TAILORED COVALENCY®, le rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK tout en réduisant
potentiellement le risque d’effets secondaires hors cible.

À propos de la IgG4-RD
La maladie liée aux IgG4 est une maladie rare, chronique, progressive, récurrente, à médiation
immunitaire, qui peut se manifester dans presque tous les organes et entraîner des lésions
organiques et des dysfonctionnements irréversibles, parfois mortels. Les personnes atteintes de
IgG4-RD présentent des poussées fréquentes de la maladie, caractérisées par des périodes
d’exacerbation des symptômes. Elle touche environ huit patients adultes sur 100 000 aux
États-Unis chaque année. En raison de sa rareté et des difficultés diagnostiques, la prévalence
mondiale de la maladie liée aux IgG4 est inconnue.

À propos de Sanofi
Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l'IA à grande échelle
pour améliorer la vie des gens et créer de la croissance à long terme. Grâce à notre
compréhension approfondie du système immunitaire, nous concevons des médicaments et des
vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde — et développons un
portefeuille d’innovations thérapeutiques qui pourrait en aider des millions d’autres. Animées par
une mission commune — poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens —
nos équipes œuvrent chaque jour à faire progresser la recherche, avoir un impact positif sur nos
collaborateurs et les communautés que nous servons, et répondre aux grands défis de santé,
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