Communiqué de presse

La thérapie SAR446268 de Sanofi obtient son admission
dans la procédure accélérée américaine pour le traitement
de la dystrophie myotonique non congénitale de type 1

• Admission obtenue pour la thérapie génique AAV unique SAR446268, conçue pour
atténuer l’expression de la DMPK
• La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie génétique rare qui
provoque une faiblesse musculaire progressive et une atrophie, sans médicaments
actuellement approuvés

Paris, le 23 septembre 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et
médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) a accordé la procédure accélérée à
SAR446268, la thérapie génique AAV unique de Sanofi pour le traitement de la dystrophie
myotonique type 1 non congénitale (DM1) juvénile et adulte. Ce processus d’admission vise à
faciliter le développement et à accélérer l’examen des médicaments destinés à traiter les
affections graves et répondre à un besoin médical non satisfait. La FDA a créé ce processus
pour aider à mettre plus rapidement à la disposition des patients de nouveaux médicaments
importants, et il couvre un large éventail de maladies graves.

SAR446268 utilise une approche d'interférence ARN vectorisée (ARNi) pour réduire au silence
l'expression du DMPK au moyen d’une seule administration. En réduisant les transcriptions du
DMPK, la thérapie génique vise à éliminer les foyers d’ARN anormaux et toxiques responsables
de défauts d’épissage dans le tissu musculaire, rétablissant ainsi l’épissage normal et
améliorant la fonction musculaire. Cette approche a le potentiel de traiter les principaux
symptômes de la maladie, notamment la faiblesse musculaire progressive, la difficulté à
détendre les muscles (myotonie) et les effets sur plusieurs systèmes corporels, y compris le
cœur, les poumons et les fonctions endocriniennes. SAR446268 est la seule thérapie
expérimentale en cours de développement clinique pour cette maladie, et il n’y a actuellement
aucun traitement approuvé pour la DM1.

SAR446268 fait actuellement l'objet d'une première étude menée chez l'homme, en phase 1-2
pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité (identifiant de l'étude clinique :
NCT06844214). L’inclusion du premier patient est prévue pour fin 2025. Sanofi a déjà obtenu
des admissions orphelines pour le SAR446268 aux États-Unis (juillet 2024) et dans l’UE (octobre
2024).

À propos de la dystrophie myotonique de type 1
La dystrophie myotonique de type 1, également connue sous le nom de maladie de Steinert, est
une maladie héréditaire, progressive et rare qui touche environ 1 personne sur 2 300 dans le
monde. L’affection est causée par des mutations du gène DMPK et se caractérise par une
faiblesse musculaire progressive, des difficultés à détendre les muscles (myotonie) et des effets
sur plusieurs systèmes corporels, y compris le cœur, les poumons et les fonctions
endocriniennes. La DM1 peut se manifester à tout âge avec une gravité variable, depuis des cas
adultes légers jusqu’aux formes congénitales sévères, et a un impact profond sur la qualité de
vie, affectant la capacité des patients à effectuer leurs activités quotidiennes, à maintenir leur
indépendance et, dans les cas sévères, à maintenir des fonctions vitales. Il n’existe actuellement
aucun traitement approuvé pour la DM1.

À propos de Sanofi
Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l’IA à grande échelle
pour améliorer la vie des gens et réaliser une croissance à long terme. Nous appliquons notre
connaissance approfondie du système immunitaire pour inventer des médicaments et des
vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde entier, avec un pipeline
innovant qui pourrait bénéficier à des millions d’autres. Notre équipe est guidée par un seul
objectif : nous poursuivons les miracles de la science pour améliorer la vie des gens ; cela nous
inspire pour stimuler le progrès et avoir un impact positif pour nos collaborateurs et les
communautés que nous servons, en relevant les défis les plus urgents de notre époque en
matière sanitaire, environnementale, et sociétale.
Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY

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Déclarations prospectives – Sanofi

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la disponibilité ou le potentiel commercial de ces produits candidats, le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient ne
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