Communiqué de presse


GenSight Biologics annonce avoir obtenu les
autorisations réglementaires pour traiter un patient
aux États-Unis avec GS010/LUMEVOQ® dans le cadre
d’un accès compassionnel (Expanded Access)
• Autorisation de la FDA et approbation du comité d’éthique (Institutional
Review Board, IRB), suivies de la libération pharmaceutique par une
Personne Qualifiée (Qualified Person, QP) pour un traitement
compassionnel (Expanded Access) d’un patient aux États-Unis ;
• Traitement programmé en novembre 2025 à la Faculté de médecine
de l’Université de Pittsburgh (UPMC) ;
• Examen en cours du dossier de demande d’accès compassionnel
français par l’ANSM ;
• Transfert de technologie vers le nouveau partenaire de fabrication
conforme au calendrier, visant à produire de nouveaux lots, en ligne
avec les objectifs de 2026.


Paris (France), le 30 octobre 2025, 7h30 CET – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN :
FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée au développement et à la
commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes
et les affections du système nerveux central, annonce aujourd’hui que sa thérapie génique
GS010/LUMEVOQ® a reçu les autorisations réglementaires pour le traitement compassionnel (Expanded
Access) d’un patient aux États-Unis. Ces autorisations constituent les premiers feux verts réglementaires
pour ce produit candidat depuis le retrait de la demande d’autorisation de mise sur le marché européen
par la Société en 2023.

L’autorisation de la FDA a été accordée pour le traitement compassionnel (Expanded Access) d’un patient
éligible, sur la base d’une demande soumise à l’agence par un médecin de la Faculté de médecine de
l’Université de Pittsburgh (UPMC). L’approbation requise du comité d’éthique de l’établissement
(Institutional Review Board, IRB) a également été obtenue. Le traitement du patient est programmé en
novembre 2025.

GS010/LUMEVOQ® est en Phase III de son développement clinique en tant que traitement de la
Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie rare provoquant la cécité, due à une mutation
du gène mitochondrial ND4. Le produit candidat n’a, à ce jour, pas reçu d’autorisation de mise sur le
marché dans aucun pays.


La Société maintient sa priorité stratégique sur la fabrication et le développement clinique

« Nous sommes très heureux de pouvoir mettre GS010/LUMEVOQ à disposition d’un patient dans le
cadre d’un traitement compassionnel (Expanded Access) à l’UPMC », déclare Laurence Rodriguez,
Directrice générale de GenSight Biologics. « À ce stade, notre priorité est d’assurer un approvisionnement
suffisant pour l’étude clinique en instruction par l’ANSM et de soutenir nos discussions relatives au
programme d’accès compassionnel français. Ces programmes constituent des étapes essentielles vers
notre objectif de maximiser l’accès des patients à GS010/LUMEVOQ, compte tenu des importants besoins
médicaux non-satisfaits des personnes atteintes de la NOHL. »
La Société finalise actuellement le transfert de technologie vers son nouveau partenaire de fabrication,
Catalent, dont l’achèvement est attendu d’ici fin 2025. Cette transition permettra la production de
nouveaux lots en 2026 afin de répondre à l’ensemble des besoins cliniques et d’accès compassionnel
anticipés.

GenSight Biologics se prépare au lancement, au second semestre 2026, de l’étude pivot de Phase III
RECOVER pour GS010/LUMEVOQ®. En parallèle, la Société échange avec l’Agence nationale de
sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) au sujet de l’étude « dose-ranging » demandée
par l’agence en lien avec le programme d’accès compassionnel en France. Le protocole de l’étude,
déposé en août 2025, est en cours d’examen selon un calendrier réglementaire bien défini.

Parallèlement, la Société étudie des opportunités d’octroi de licences (out-licensing) pour GS010 sur des
marchés en dehors des États-Unis et de l’Europe, tout en explorant des programmes d’accès
compassionnel payants à l’échelle mondiale.

À propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)

La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, transmise par
la mère, caractérisée par la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes. Elle provoque une
perte de vision brutale et généralement irréversible, évoluant le plus souvent vers la cécité légale. Parmi
les mutations en cause, la mutation mitochondriale ND4 est la plus fréquente et est associée au plus
mauvais pronostic.


Contacts
GenSight Biologics
Directeur Administratif et Financier
Jan Eryk Umiastowski
jeumiastowski@gensight-biologics.com




À propos de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. est une société biopharmaceutique en phase clinique, spécialisée dans le développement et
la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives de la rétine et les
troubles du système nerveux central. Le portefeuille de GenSight Biologics repose sur deux plateformes
technologiques clés : le Mitochondrial Targeting Sequence (MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer
la vision des patients atteints de maladies rétiniennes cécitantes. Le principal candidat médicament de la Société,
GS010 (lenadogene nolparvovec), est en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
(NOHL), une maladie mitochondriale rare qui provoque une cécité irréversible chez les adolescents et les jeunes
adultes. GS010 est actuellement en cours de développement clinique et n’a pas encore obtenu d’autorisation de mise
sur le marché en France ni dans aucun autre pays. Il n’est donc pas disponible dans le commerce. Grâce à son
approche fondée sur la thérapie génique, les candidats de GenSight Biologics sont conçus pour être administrés en
injection intravitréenne unique par œil, afin d’offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable.
À propos de GS010/LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)
GS010/LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec) cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et s’appuie
sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la
Vision à Paris, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la
mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la cellule
pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux
séquences nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.
GS010/LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec) est actuellement en phase III de développement clinique. Il n’a été
enregistré ni autorisé dans aucun pays à ce jour et n’est pas disponible commercialement.